Scholar Rock объявляет о достижении препаратом Апитегромаб (Apitegromab) первичной конечной точки в исследовании SAPPHIRE фазы 3 у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Scholar Rock объявила о планах подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (Apitegromab) в США (BLA) и заявку на получение разрешения на продажу в Европейском союзе (MAA) в первом квартале 2025 года.
Scholar Rock, биофармацевтическая компания, работающая на поздней стадии развития и занимающаяся разработкой инновационных методов лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), кардиометаболических расстройств и других серьезных заболеваний, в которых важнейшую роль играют белковые факторы роста, сегодня объявила о положительных основных результатах клинического исследования фазы 3 SAPPHIRE (NCT05156320) , оценивающего эффективность и безопасность апитегромаба, экспериментальной мышечной терапии, у пациентов с СМА.
Исследование достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое и клинически значимое улучшение двигательной функции при применении апитегромаба (Apitegromab) по сравнению с плацебо, измеренное с помощью золотого стандарта HFMSE у пациентов со СМА, получающих хроническую дозировку стандартных методов лечения (нусинерсена или рисдиплама).
Результаты двигательной функции были значимыми и последовательными в основной популяции эффективности и в исследовательской популяции в возрасте 13-21 года, благоприятствовали апитегромабу (n=22) по сравнению с плацебо (n=10). Тридцать процентов пациентов, получавших апитегромаб, имели улучшение > 3 баллов по HFMSE против 12,5% пациентов, получавших плацебо. Пациенты, получавшие апитегромаб, продемонстрировали раннее улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо с первой измеренной временной точки на 8 неделе, преимущество расширилось на 52 неделе, как измерено по HFMSE. После завершения исследования 98 процентов пациентов SAPPHIRE (185/188) были включены в продолжающееся открытое расширенное исследование ONYX.
«Мы очень рады, что апитегромаб достиг первичной конечной точки в нашем клиническом исследовании SAPPHIRE фазы 3. Результаты наглядно демонстрируют надежное и клинически значимое улучшение двигательной функции у пациентов с СМА», — сказал Джей Бэкстром, доктор медицины, магистр общественного здравоохранения, президент и главный исполнительный директор Scholar Rock. «В Scholar Rock мы работаем в срочном порядке, чтобы предоставить потенциально преобразующие преимущества апитегромаба детям и взрослым с СМА в США, Европе и по всему миру».
Лечение апитегромабом хорошо переносилось во всех возрастных группах. Не было клинически значимых различий в профиле нежелательных явлений в зависимости от дозы, 10 мг/кг по сравнению с 20 мг/кг. В клиническом исследовании SAPPHIRE не было обнаружено новых данных по безопасности; профиль соответствовал профилю, полученному в клиническом исследовании фазы 2 TOPAZ, включая расширенное исследование, в котором лечение длилось более четырех лет на дату окончания. Серьезные нежелательные явления (СНЯ) соответствовали основному заболеванию и текущему стандарту лечения, получаемому пациентами; ни одно СНЯ не было оценено как связанное с апитегромабом. Не было прекращений приема исследуемого препарата из-за нежелательных явлений.
«Мы благодарны семьям и исследователям, которые приняли участие в наших испытаниях. Положительные результаты исследования SAPPHIRE фазы 3, а также данные более чем 4-летнего клинического испытания TOPAZ наглядно демонстрируют потенциально преобразующее преимущество апитегромаба для достижения клинически значимых улучшений двигательной функции, измеряемых с помощью HFMSE в широкой популяции пациентов со СМА, где обычно ожидается общее снижение двигательной функции с течением времени», — сказал Джинг Маранц, доктор медицины, доктор философии, главный врач Scholar Rock. «Мы с нетерпением ждем возможности подать наши заявки в FDA и EMA в первом квартале 2025 года».
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило статусы Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease, а Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставило статус Priority Medicines (PRIME) и Orphan Medicinal Product препарату apitegromab для лечения SMA. Компания планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты в США (BLA) и заявку на получение разрешения на продажу в Европейском союзе (MAA) в первом квартале 2025 года.
«Это великий день для людей, живущих со СМА, и их семей. Эти обнадеживающие результаты испытаний знаменуют собой важную веху для сообщества СМА», — сказал Кеннет Хобби, президент Cure SMA. «Снижение двигательной функции и надежды на обращение вспять потерь, связанных со слабостью мышц, являются значительными неудовлетворенными потребностями, влияющими на повседневную деятельность, от дыхания, приема пищи, ухода за собой до работы и социальных взаимодействий. Нам нужна одобренная терапия, которая может поддерживать двигательную функцию и дополнительно улучшать повседневную деятельность людей со СМА».
Справка:
Апитегромаб (SRK-015) – препарат, разработанный для улучшения мышечной силы и двигательной функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Он является высокоизбирательным ингибитором надклеточной активации миостатина.
Цена препарата пока не озвучена, однако препарат с аналогичной формулой (и припиской не применять в медицинских целях), уже есть в продаже .
Оригинал: https://www.curesma.org/scholar-rock-announces-apitegromab-meets-primary-endpoint-in-phase-3/
