Недавно опубликовано новое независимое исследование применения нусинерсен (Спинраза) у взрослых больных со СМА 2 и 3 типа. Статья с названием «Безопасность и эффективность применения нусинерсен у взрослых со СМА 2 и 3 типа» была опубликована в международном научном издании Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
Это обширное исследование применения нусинерсен в реальной клинической практике в продемонстрировало, что больные со СМА 3 типа, получавшие нусинерсен, значительно улучшили двигательную функцию в течение 14-месячного наблюдения. Наиболее значимый лечебный эффект наблюдался у тех пациентов, которые не могли ходить без посторонней помощи в начале лечения.
В исследование, проведенное в Италии, вошли 116 больных СМА (103 пациента со СМА 3 типа и 13 пациентов со СМА 2 типа), со средним возрастом на момент первого введения 34 года (диапазон 18-72 лет). Это составляет самую большую группу взрослых пациентов с типом 3, исследованных на сегодняшний день. Пациентов оценивали по трем шкалам: HFMSE (расширенная функциональная моторная шкала Хаммерсмита), RULM (пересмотренный модуль верхних конечностей) и 6MWT (6-минутный тест ходьбы).
Пациенты с СМА типа 3 продемонстрировали совокупные улучшения в течение всего времени исследования, при этом 70% пациентов показали клинически значимое улучшение двигательной функции к 14 месяцу применения терапии. Примеры оцениваемых двигательных функций включали их способность поднимать руки, ходить и подниматься по лестнице. Функция легких также значительно улучшилась у пациентов с типом 3 через 14 месяцев.
У пациентов с СМА 2 типа клинически значимые улучшения были отмечены у 60% пациентов через 14 месяцев. Однако из-за небольшого числа пациентов типа 2 в исследовании нельзя было сделать окончательных выводов в этой группе. Однако, учитывая, что у пациентов с тяжелым или запущенным заболеванием часто ожидается ухудшение моторного контроля, авторы предполагают, что стабилизация моторной функции может рассматриваться как положительный эффект.
В ходе исследования не было выявлено новых проблем с безопасностью применения препарата.
Среди основный выводов исследования подчеркивается, что эффективность от лечения в этой группе пациентов, по-видимому, накапливается с течением времени. У пациентов с крайне запущенным заболеванием влияние на остаточную моторную функцию менее очевидно.
Эти опубликованные в научной литературе данные дают новую информацию о положительном эффекте от влияния применения патогенетической терапии нусинерсен у взрослых пациентов со СМА.
