18 июля 2019 года, в Португалии был сделан укол самого дорого препарата в мире, который предотвращает болезнь СМА. Это волнуещее событие затрагивает малышку Матильду, и в перспективе может быть распространено на девять других детей в Португалии, с большой долей вероятности и в надежде на полное выздоровление, об этом сообщает Infarmed
Стоимость препарата Zolgensma составляет два миллиона евро за одну инъекцию, и на сегодняшний день его можно продавать только в Соединенных Штатах Америки.
Тем не менее, посредничество, которое было сформировано вокруг трехмесячного ребенка, которому был поставлен диагноз спинальная мышечная атрофия — тип I, привело к тому, что португальские власти обошли бюрократию.
Таким образом, вместо того, чтобы ждать, пока применение препарата будет одобрено Европейским агентством по лекарственным средствам, будет подана заявка на специальное использование, которая позволит вводить препарат как можно скорее, в связи с явной угрозой для здоровья и жизни ребенка.
В ближайшее время лекарство Zolgensma будет вводиться не только маленькой Матильде, но и другому ребенку, у которого также было диагностировано то же заболевание.
Следует напомнить, что министерство здравоохранения сообщило, что все расходы на это инновационное лечение будет нести правительство, несмотря на тот факт, что родители Матильды уже собрали необходимые два миллиона евро используя благотворительны сбор средств, на который откликнулось большое количество португальцев, не равнодушных к беде маленькой девочки.
