Победитель ННД

Zolgensma одобрен FDA и оценен в 2125000$

Zolgensma одобрен FDA и оценен в 2125000$AveXis объявляет об инновационных программах доступа к генной терапии Zolgensma® для американских плательщиков и их семей.

  • Однократное лечение с помощью Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) предназначено для замены хронической терапии на протяжении всей жизни у всех пациентов с SMA у детей.
  • Годовая стоимость Zolgensma составляет 425 000 долларов США в год в течение 5 лет: на 50% меньше, чем несколько установленных ценовых ориентиров, основанных на стоимости, включая 10-летнюю текущую стоимость лечения хронической SMA. Или 2125000 долларов США
    за одну иньекцию.
  • AveXis тесно сотрудничает с плательщиками для создания 5-летних соглашений, основанных на результатах, и новых вариантов оплаты по времени; Программа Time is Neurons для поддержки пост-диагностики быстрого лечения SMA
  • Комплексная программа OneGene TM обеспечивает специализированную, индивидуальную поддержку пациентов Zolgensma

Базель, 24 мая 2019 г. - AveXis, компания Novartis, сегодня объявила об инновационных программах доступа Zolgensma ® (оназемноген abeparvovec-xioi) для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (SMA) с биаллельным мутации в гене выживания двигательного нейрона 1 (SMN1). AveXis тесно сотрудничает с плательщиками, предлагая варианты оплаты в течение 5 лет и основанные на результатах соглашения до 5 лет, а также предоставляет программу для пациентов, обеспечивающую доступность.

«Zolgensma - это исторический прогресс в лечении СМА и знаковая одноразовая генная терапия. Наша цель - обеспечить широкий доступ пациентов к этому трансформационному лекарству и поделиться ценностью с системой здравоохранения», - сказал Вас Нарасимхан, генеральный директор Novartis. «Мы использовали основанные на стоимости структуры ценообразования, чтобы оценить Zolgensma примерно на 50% меньше, чем несколько установленных эталонов, включая текущую 10-летнюю стоимость лечения хронической SMA. Кроме того, ожидается, что цена Zolgensma будет в пределах традиционных затрат. Пороги эффективности, используемые ICER при обновлении для его полных обозначенных показаний. Мы считаем, что, приняв этот ответственный подход, мы поможем пациентам извлечь выгоду из этой преобразующей медицинской инновации и с течением времени обеспечим значительную экономию средств для системы».

«Инновационные лекарства, такие как Zolgensma, требовали, чтобы мы были в равной степени инновационными и предлагали индивидуальные решения для удовлетворения многочисленных потребностей плательщиков и пациентов», - сказал Дэйв Леннон, президент AveXis. «Мы сотрудничаем, чтобы ускорить принятие решений о покрытии как с государственными, так и с коммерческими плательщиками. Мы предлагаем модель оплаты с отсрочкой по времени, с договором на лечение, чтобы приспособиться к существующей структуре системы здравоохранения США, и мы также заключили соглашения, основанные на результатах с плательщиками, потому что мы верим в долгосрочную ценность Zolgensma и готовы поддержать терапию".

Текущая 10-летняя стоимость хронической терапии, которая дается в течение всей жизни пациента, часто может превышать 4 миллиона долларов США только в первые 10 лет жизни маленького ребенка. Кроме того, эта терапия перестает работать, если лечение прекращено. Ожидается, что Zolgensma сэкономит затраты в системе здравоохранения по сравнению с хроническим лечением для лечения и ухода за SMA. Оптовая стоимость приобретения Zolgensma в размере 2,125 млн. Долл. США составляет:

  • 50% 10-летней стоимости текущего лечения хронической SMA (оценивается в 4,1 млн. Долларов США)
  • На 50% ниже 10-летних затрат на лечение генетических педиатрических ультра-редких заболеваний (по оценкам от 4,4 млн до 5,7 млн ​​долларов США)
  • На 50% ниже порога рентабельности ультра-редких заболеваний ICER; Ценообразование Zolgensma устанавливает приблизительно 250 000 долларов США в год с поправкой на качество (QALY).

«Мы находимся на переднем крае захватывающего периода в сфере здравоохранения, когда мы сможем увидеть значительные успехи в области медицинского обслуживания с помощью потенциально излечивающей генной терапии. Хотя есть много вопросов, которые мы, как система здравоохранения, должны рассмотреть, что наша работа заключается в том, чтобы эти жизненно важные лекарства были доступными для пациентов, которые в них нуждаются», - сказал Стив Миллер, доктор медицинских наук, главный врач Cigna Corporation. «Мы с нетерпением ждем продолжения работы, которую мы начали с AveXis, чтобы найти уникальные решения, такие как платежи в рассрочку и основанные на результатах соглашения для этих генно-модифицирующей терапии жизни».

AveXis заключила партнерские отношения с Accredo ®, чтобы предложить возможность оплаты в течение 5 лет, чтобы облегчить возможные краткосрочные бюджетные ограничения, особенно для штатов, мелких плательщиков и самозастрахованных работодателей. Кроме того, CuraScript SD ® был выбран в качестве единственного специализированного дистрибьютора, учитывая его опыт редких заболеваний, включая генную и клеточную терапию.

Отражая новаторский характер этих программ, более 15 плательщиков обсуждают условия с AveXis, причем некоторые уже в принципе согласились с условиями.

«Мы очень рады, что можем предложить нашим членам доступ к этой революционной генной терапии, особенно в свете того, что AveXis согласилась подвергнуть риску часть затрат, в зависимости от демонстрации продолжения работы в течение пятилетнего периода», - сказал Майкл Шерман. , MD, MBA, главный врач Гарвардского медицинского центра Пилигрим. «Клинические преимущества генной терапии для детей с опасными для жизни генетическими заболеваниями, такими как SMA, неоспоримы, и наше инновационное соглашение, основанное на результатах, помогает обеспечить баланс между доступом и доступностью для наших участников. Хотя мы ожидаем, что Гарвард Пилигрим Посещая небольшое количество вновь диагностированных пациентов с очень редким типом SMA 1 каждый год, мы считаем, что мы обязаны обеспечить доступ к этому спасающему лечение».

OneGene ProgramTM для поддержки пациентов и их семей в процессе лечения с помощью программы поддержки пациентов Zolgensma
AveXis, начинает программу которая называется OneGene Program TM, представляет собой комплексную индивидуальную программу поддержки, которая предоставляет специализированную персонализированную группу поддержки, ориентированную на потребности каждой семьи на протяжении всего курса лечения в Zolgensma. Это включает в себя ответы на вопросы о Zolgensma, проверки помощи возмещения и координации программ финансовой помощи для подходящих пациентов. Для получения дополнительной информации лица, осуществляющие уход, и медицинские работники могут позвонить по номеру 1-855-441-GENE (1-855-441-4363).

Учебная программа Time is Neurons для коммерческих плательщиков и государственные программы Medicaid для поддержки быстрого лечения
Потерянные двигательные нейроны незаменимы, а это значит, что ранняя диагностика и лечение имеют решающее значение. Благодаря обучающим усилиям Time is Neurons, AveXis работает тесно с плательщиками, чтобы подчеркнуть важность раннего лечения. AveXis обеспечивает неотложную необходимость лечения педиатрических пациентов с SMA с целью сокращения времени обработки предварительного разрешения, что позволяет им в идеале лечиться в течение 2 недель после постановки диагноза. 

AveXis прокладывает путь к тому, чтобы сделать терапию доступной для детей во всем мире благодаря расширенному плану производства и платному плану управляемого доступа.
AveXis планирует сделать Zolgensma доступным для пациентов, затронутых SMA во всем мире, и одновременная приоритетная регистрация началась в 2018 году в США, Европе и Японии. Идет подготовка к подаче заявки на регистрацию в других странах. Тем временем AveXis договорилась сделать продукт доступным для международных рынков, в соответствии с местными законами и правилами, в рамках своей платной Программы управляемого доступа благодаря сотрудничеству с Durbin, сторонним поставщиком. Международные запросы относительно доступности Zolgensma за пределами США могут быть сделаны, связавшись с Дурбином по AveXisMAP@DurbinGlobal.com или +44 20 8869 6506.

Постоянное стремление AveXis к исследованиям и разработкам в области лечения редких генетических заболеваний
AveXis предлагает четыре новые программы, вступающие в клинические испытания в 2019 и 2020 годах, в том числе для синдрома Ретта и генетической формы БАС, также известной как болезнь Лу Герига. Производство генной терапии является сложным и сложным процессом, и AveXis прокладывает путь для отрасли, обладая передовым опытом в области производства талантов и генной терапии. AveXis имеет приблизительно 1 миллион квадратных футов производственных площадей на четырех площадках, что является самой потенциальной мощностью среди всех компаний генной терапии, и планирует к концу 2019 года иметь 1000 сотрудников на высококвалифицированных производственных должностях.

О Zolgensma Клинические данные
Эффективность Zolgensma у педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет с SMA с биаллельными мутациями в гене SMN1 была оценена в STR1VE, открытом клиническом исследовании с одной рукой (продолжается) и в START. открытое клиническое исследование с одной рукой в ​​восходящей дозе (завершено). Пациенты испытывали появление клинических симптомов, соответствующих SMA, до 6-месячного возраста. Все пациенты имели генетически подтвержденные биаллельные делеции гена SMN1 , 2 копии гена SMN2 и отсутствие модификации c.859G> C в 7 экзоне SMN2.ген (который предсказывает более мягкий фенотип). Все пациенты имели исходные титры антител против AAV9 <= 1:50, измеренные с помощью ELISA. В обоих испытаниях Zolgensma был доставлен в виде внутривенной инфузии одной дозы.

Эффективность была установлена ​​на основе выживания и достижения двигательных вех в развитии, таких как сидение без поддержки. Выживаемость определялась как время от рождения до смерти или постоянной вентиляции. Постоянная вентиляция была определена как требующая инвазивной вентиляции (трахеостомия) или респираторной помощи в течение 16 или более часов в день (включая неинвазивную вентиляционную поддержку) непрерывно в течение 14 или более дней в отсутствие острой обратимой болезни, исключая периоперационную вентиляцию. Эффективность также была подтверждена оценками использования аппарата ИВЛ, нутритивной поддержки и баллами по детской нервно-мышечной недостаточности в детской больнице Филадельфии (CHOP-INTEND). CHOP-INTEND - это оценка моторных навыков у пациентов с инфарктом SMA.

В продолжающееся клиническое исследование STR1VE были включены 21 пациент (10 мужчин и 11 женщин) с СМА в младенческом возрасте. До лечения с помощью Zolgensma ни один из 21 пациента не нуждался в неинвазивной поддержке ИВЛ (NIV), и все пациенты могли питаться исключительно перорально (то есть не нуждались в неоральном питании). Средний балл CHOP-INTEND на исходном уровне составил 31,0 (от 18 до 47). Все пациенты получали Zolgensma 1,1 × 10 [1] [4] мкг / кг. Средний возраст 21 пациента на момент лечения составил 3,9 месяца (от 0,5 до 5,9 месяца).

По состоянию на конец 2019 года данные 19 пациентов были живы без постоянной вентиляции (т.е. без событийной выживаемости) и продолжали исследование, в то время как один пациент умер в возрасте 7,8 месяцев из-за прогрессирования заболевания, а один пациент вышел из исследования. в возрасте 11,9 мес. 19 выживших пациентов, продолжавших исследование, имели возраст от 9,4 до 18,5 месяцев. Согласно данным, 13 из 19 пациентов, продолжавших исследование, достигли 14-месячного возраста без постоянной вентиляции, что является одним из основных показателей эффективности исследования. В дополнение к выживанию, оценка другой конечной точки эффективности на первичной основе показала, что 10 из 21 пациента (47,6%) достигли способности сидеть без поддержки в течение> = 30 секунд в возрасте от 9,2 до 16,9 месяцев (средний возраст составлял 12,1 месяца)). Основываясь на естественной истории болезни, ожидается, что пациенты, которые соответствовали критериям вступления в исследование, не могли бы сидеть без поддержки, и только приблизительно 25% этих пациентов должны были бы выжить (т.е. быть живыми без постоянной вентиляции) в возрасте старше 14 месяцев. Кроме того, 16 из 19 пациентов не нуждались в ежедневном использовании НИВЛ.

Сравнение результатов продолжающегося клинического исследования с доступными данными естественных анамнезов у ​​пациентов с СМА, имеющими младенческое начало, является основным доказательством эффективности Zolgensma.

В завершенном клиническом исследовании «СТАРТ» было зарегистрировано 15 пациентов (6 мужчин и 9 женщин) с СМА младенческого возраста, 3 в группе с низкой дозой и 12 в когорте с высокой дозой. Во время лечения средний возраст пациентов в низкодозовой группе составлял 6,3 месяца (в диапазоне от 5,9 до 7,2 месяцев) и 3,4 месяца (в диапазоне от 0,9 до 7,9 месяцев) в высокой дозе. Дозировка, полученная пациентами в низкодозовой группе, составляла приблизительно одну треть от дозировки, получаемой пациентами в высокодозовой группе. Однако точные дозы золгенсма, полученные пациентами в этом завершенном клиническом исследовании, неясны из-за изменения метода измерения концентрации золгенса и снижения концентрации хранимого золгенса со временем. Ретроспективно оцененный диапазон доз в высокой дозе составляет приблизительно от 1,1 × 10 [1] [4] до 1,4 × 10 [1] [4] мкг / кг.

Через 24 месяца после инфузии Золгенсма один пациент из низкодозовой группы достиг конечной точки постоянной вентиляции; Все 12 пациентов в высокой дозе были живы без постоянной вентиляции. Ни один из пациентов в низкодозовой группе не мог сидеть без поддержки, стоять или ходить; в группе с высокими дозами 9 из 12 пациентов (75,0%) могли сидеть без поддержки более 30 секунд, а 2 пациента (16,7%) могли стоять и ходить без посторонней помощи. Сравнение результатов группы с низкой дозой с результатами группыы с высокой дозой показывает зависимость доза-ответ, которая поддерживает эффективность Zolgensma.

О Zolgensma ® (онасемноген abeparvovec-xioi) Zolgensma (оназемноген abeparvovec-xioi) является патентованной генной терапией, одобренной Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, для лечения детей в возрасте до 2 лет с атрофией мышц позвоночника (SMA) аллельные мутации в моторном нейроне выживания 1 ( SMN1 
) ген. Zolgensma разработана для устранения генетической первопричины SMA путем предоставления функциональной копии гена SMN человека, чтобы остановить прогрессирование заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN с помощью однократной однократной внутривенной (IV) инфузии. Zolgensma представляет собой первое одобренное терапевтическое средство на патентованной платформе для лечения редких моногенных заболеваний с использованием генной терапии. Ожидается, что терапия также получит одобрение в Японии и Европейском Союзе в конце этого года.

О спинальной мышечной атрофии (SMA)
SMA - это тяжелое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся потерей двигательных нейронов, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости и параличу. SMA вызван генетическим дефектом в   гене SMN1 , который кодирует SMN, белок, необходимый для выживания моторных нейронов. [8], [9] Заболеваемость SMA составляет приблизительно 1 на 10000 живорождений, и это является основной генетической причиной младенческая смертность. [9], [10] Наиболее тяжелой формой СМА является тип 1, летальное генетическое заболевание, характеризующееся быстрой потерей двигательных нейронов и связанным с этим ухудшением мышц, что приводит к летальному исходу или необходимости постоянной вентиляционной поддержки в возрасте 24 месяцев. для более чем 90 процентов пациентов, если их не лечить. [11]

Индикация
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) представляет собой вирусный вектор на основе генной терапии аденоассоциированный показан для лечения педиатрических пациентов менее 2 -х лет с спинальной мышечной атрофии (SMA) с би-аллельных мутаций в двигательной выживаемости нейронов 1 ( SMN1 ) ген. 

Ограничение использования:

Безопасность и эффективность повторного приема золгенсма не оценивались. 

Применение Zolgensma у пациентов с прогрессирующей SMA (например, полный паралич конечностей, постоянная зависимость от вентилятора) не оценивалось.

Важная информация о безопасности

Острое серьезное повреждение печени 
Острое серьезное повреждение печени и повышенные аминотрансферазы могут возникнуть при золгенсма. Пациенты с ранее существовавшими нарушениями печени могут подвергаться более высокому риску. Перед инфузией оцените функцию печени всех пациентов путем клинического обследования и лабораторных исследований (например, печеночных аминотрансфераз [аспартатаминотрансфераза и аланинаминотрансфераза], общего билирубина и протромбинового времени). Администрирование системного кортикостероида всем пациентам до и после инфузии Zolgensma. Продолжать контролировать функцию печени в течение не менее 3 месяцев после вливания.

Тромбоцитопения.
Временные снижения количества тромбоцитов, некоторые из которых соответствовали критериям тромбоцитопении, наблюдались в разные моменты времени после инфузии золгенсма. Контролировать количество тромбоцитов до инфузии Zolgensma и регулярно после этого.

Повышенные
уровни тропонина-I Временные увеличения уровней тропонина-I в сердце (до 0,176 мкг / л) наблюдались после инфузии золгенсма в клинических испытаниях. Клиническое значение этих результатов не известна. Однако сердечная токсичность наблюдалась в исследованиях на животных. Монитор тропонин-I до инфузии Zolgensma и регулярно в течение не менее 3 месяцев после.

Побочные реакции
Наиболее часто наблюдаемыми побочными реакциями (частота> 5%) были повышенные аминотрансферазы и рвота.

Пожалуйста, прочитайте полную информацию о назначении для Zolgensma, в том числе в штучной упаковке предупреждение для острой серьезной травмы печени.

Соглашение об условиях и отказ от претензий 
или аналогичные условия, или путем явных или подразумеваемых обсуждений относительно приемлемости программ ценообразования и доступа Zolgensma, относительно потенциальных разрешений на маркетинг, новых указаний или маркировки для Zolgensma и исследовательских продуктов, описанных в этом пресс-релизе, относительно потенциальных будущих доходов от таких продуктов. Вы не должны чрезмерно полагаться на эти заявления. Такие прогнозные заявления основаны на наших текущих убеждениях и ожиданиях относительно будущих событий и подвержены значительным известным и неизвестным рискам и неопределенностям. Если один или несколько из этих рисков или неопределенностей материализуются или базовые предположения окажутся неверными, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые изложены в прогнозных заявлениях. Не может быть никакой гарантии, что программы ценообразования и доступа Zolgensma, объявленные в этом выпуске, будут приняты общественностью, правительством или плательщиками. Также не может быть никакой гарантии, что Zolgensma или исследовательские продукты, описанные в этом пресс-релизе, будут представлены или одобрены для продажи или для каких-либо дополнительных указаний или маркировки на любом рынке или в любое конкретное время. Также не может быть никакой гарантии, что такие продукты будут коммерчески успешными в будущем. В частности, на наши ожидания могут повлиять, среди прочего, глобальные тенденции к сдерживанию расходов на здравоохранение, в том числе давление со стороны правительства, плательщиков и широкой общественности, а также требования по возмещению расходов и требования по повышению прозрачности ценообразования; регулятивные действия или задержки или государственное регулирование в целом; общие политические и экономические условия; неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, включая результаты клинических испытаний и дополнительный анализ существующих клинических данных; наша способность получать или поддерживать охрану интеллектуальной собственности; особые предпочтения врачей и пациентов; вопросы безопасности, качества или производства; потенциальные или фактические нарушения безопасности данных и конфиденциальности данных, а также сбои в работе наших систем информационных технологий, а также другие риски и факторы, указанные в текущей форме 20-F Novartis AG, которая хранится в Комиссии по ценным бумагам и биржам США. Novartis предоставляет информацию в этом пресс-релизе по состоянию на эту дату и не берет на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений, содержащихся в этом пресс-релизе, в результате получения новой информации, 

Об AveXis 
AveXis, компания Novartis, занимается разработкой и коммерциализацией новых методов лечения пациентов, страдающих от редких и угрожающих жизни неврологических генетических заболеваний. Наш первоначальный продукт, Zolgensma, является патентованной генной терапией, одобренной Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для лечения педиатрических пациентов с SMA в возрасте до 2 лет с спинальной мышечной атрофией (SMA) с биаллельными мутациями в двигательном нейроне выживания. 1 (SMN1 ) ген. В дополнение к разработке Zolgensma для лечения всех форм SMA, AveXis также планирует разработать другие новые методы лечения редких неврологических заболеваний, включая синдром Ретта и генетическую форму бокового амиотрофического склероза, вызванного мутациями в супероксиддисмутазе 1 (SOD1) ген. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.avexis.com .

О Novartis 
Novartis переосмысливает медицину, чтобы улучшить и продлить жизнь людей. Как ведущая мировая фармацевтическая компания, мы используем инновационные научные и цифровые технологии для создания преобразующих методов лечения в областях, где есть серьезные медицинские потребности. В нашем стремлении найти новые лекарства мы неизменно занимаем место среди ведущих мировых компаний, инвестирующих в исследования и разработки. Продукты Novartis охватывают более 750 миллионов человек во всем мире, и мы находим инновационные способы расширения доступа к нашим новейшим методам лечения. Около 105 000 человек более 140 национальностей работают в Novartis по всему миру. Узнайте больше на  www.novartis.com .  

http://www.globenewswire.com/

Related posts

Leave a Reply

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.