Фармацевтическая компания «Новартис» подала досье на регистрацию в России препарата Zolgensma в Минздрав РФ, процесс рассмотрения заявки и регистрации может занять 12 и более месяцев, спланировать это практически невозможно.
Zolgensma — самый дорогой препарат, использующийся для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА).
«Это будет первый препарат генной терапии иностранного производства, проходящий регистрацию на территории России», — отмечает глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко Германенко.
До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Сегодня заболевание поддается лечению, но для него необходим самый дорогой в истории мировой фармакологии препарат Zolgensma. Полный курс может стоить 2,5 млн долларов, или около 160 млн рублей. Из-за высокой стоимости препарат попал в Книгу рекордов Гиннесса.
21 июля первый ребенок из России выиграл Zolgensma в программе, похожей на лотерею, которую устроил зарубежный производитель препарата для лечения СМА.
В декабре 2019 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG, производящая Zolgensma, объявила о программе лотерей, в которой любой ребенок со СМА мог выиграть лечение. Система распределения самого дорогого препарата похожа на лотерею: раз в две недели независимая комиссия тянет жребий из заявок, поданных со всех стран, где Zolgensma не продается.
Тогда же фонд «Семьи СМА» заявил, что приветствует программу, но в «смешанных чувствах».
«С одной стороны, отсутствие быстрого и своевременного доступа к лечению СМА является печальной реальностью во многих странах мира, включая Россию, и мы очень ценим и благодарны за дополнительную возможность для больных СМА получить многообещающее лечение бесплатно. Но в то же время, мы обеспокоены тем, каким образом в рамках программы планируется осуществлять отбор счастливчиков, которые смогут получить лечение. На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА», — говорилось в заявлении фонда.
