Компания Novartis представила окончательные данные III фазы испытаний препарата «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии.
Novartis опубликовала результаты III фазы испытания SPR1NT, в ходе которого изучался препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) против спинальной мышечной атрофии. В исследовании приняли участие 29 пациентов. Результаты опубликованы в журнале Nature Medicine, сообщил «Фармацевтический вестник».
СМА — это заболевание, поражающее, по оценкам, одного из 10 тыс. младенцев во всем мире. Оно характеризуется нарушением функционирования гена SMN1, чьи функции частично берет на себя ген SMN2. В зависимости от количества копий генов SMN1 болезнь протекает с разной степенью тяжести.
У пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА типа 1. Она приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и, в большинстве случаев, к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У большинства детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.
Данные SPR1NT демонстрируют, что 100% детей, получавших лечение до появления симптомов болезни в группе с двумя копиями гена, достигли первичной конечной точки. Они смогли самостоятельно сидеть в течение более 30 секунд. В группе с тремя копиями гена 93% детей начали самостоятельно ходить.
«Надежные данные когорт SPR1NT с двумя и тремя [копиями гена] впервые публикуются вместе, что еще раз подтверждает значительную и клинически значимую пользу «Золгенсмы» у детей с предсимптомной СМА», — заявил старший вице-президент Novartis Gene Therapies Шепард Мпофу.
«Золгенсма» — единственный одобренный генный препарат для лечения СМА, направленный на устранение причины заболевания.
На прошлой неделе гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России Виталий Омельяновский заявил, что у пациентов, получивших препарат «Золгенсма» в стране, сохранилась клиническая картина, и они возвращаются на предыдущую терапию. «Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов», — отметил он.
Ранее в Минздраве не сообщали, что препарат против спинальной мышечной атрофии оказался неэффективен. Всего в России за прошлый год фонд «Круг добра» принял решение об обеспечении 20 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии, препаратом «Золгенсма».
В центре Минздрава заявили о сохранении клинической картины СМА после применения «Золгенсма»
У пациентов, получивших препарат «Золгенсма», сохранилась клиническая картина, и они возвращаются на предыдущую терапию. По мнению гендиректора Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Виталия Омельяновского, из-за этого за лечение приходится платить несколько раз.
Терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма» работает не у всех пациентов. В результате за лечение приходится платить несколько раз, сообщил гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП) Минздрава России Виталий Омельяновский на Петербургском международном экономическом форуме (ПМЭФ), передает «Фармацевтический вестник».
«Мы закупили этот препарат по баснословным деньгам, больным детям сделали уколы, но почему-то у них клиника не ушла, и они опять возвращаются на ту терапию, которая была. Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов», — заявил Омельяновский.
По его словам, в отсутствии механизма возврата инвестиций за неэффективно пролеченный случай государство вынуждено расходовать лишние деньги. «Мы с вами платим не дважды, а, наверное, четырежды или больше: сначала применяем одну инновационную технологию для СМА, потом «Золгенсму», потом снова возвращаемся к предыдущей терапии. Если бы мы регуляторику отретушировали, то смогли бы вернуть деньги за «Золгенсму», — предложил эксперт.
Он отметил, что каждый год будут появляться технологии с меньшей доказательной базой их эффективности. Для этого есть объективные причины, так как внедряется все больше персонифицированных подходов, орфанных технологий.
«Наш пациент должен иметь право доступа к инновациям, но, с другой стороны, надо научиться контролировать то, что мы запустили к пациентам», — считает Омельяновский. Он упомянул фонд «Круг добра», который должен дать пациентам новые технологии и при этом контролировать их эффективность для доступа в систему ОМС.
Ранее в Минздраве не сообщали, что препарат против СМА оказался неэффективен. Как пояснили «ФВ» в «Круге добра», в соответствии с критериями, установленными экспертным советом, фонд не принимает заявки на препараты рисдиплам («Эврисди») или нусинерсен («Спинраза») для пациентов, которые получили онасемноген абепарвовек («Золгенсма»). «Насколько известно, клинические исследования по поводу так называемой тандемной терапии еще только ведутся, достаточных данных об эффективности и безопасности такой терапии нет, прежде всего — в инструкции к самому препарату», — отметили в фонде.
Препарат «Золгенсма» зарегистрирован в России в декабре 2021 года. Его применяют для лечения детей в возрасте до двух лет. Это самый дорогой препарат в мире — один укол стоит около 2,125 млн долл. «Круг добра» принял решение об обеспечении препаратом 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии.
В начале года фонд Евгения Ройзмана не смог закупить препарат для ребенка на собранные частными жертвователями деньги из-за отказа в назначении федеральным консилиумом, сообщал «МВ». По данному факту прокуратура Краснодарского края организовала проверку. Повторный консилиум одобрил «Золгенсму» для пациента.
https://medvestnik.ru/
