Новое исследование «Улучшение мышечной силы в определенных мышечных областях у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией 5q, получавших нусинерсен», опубликованное в журнале Scientific Reports, предполагает, что у взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые начинают лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), наблюдается наиболее резкое раннее улучшение мышечной силы в плечах и мышцах верхней части рук.
Лечение также имело тенденцию улучшать силу большого пальца, что, как отмечают исследователи, может быть важно для пациентов, которым необходимо управлять инвалидной коляской с электроприводом.
Основываясь на этих выводах, ученые предполагают, что измерение силы плеча и мышц верхней части рук может помочь выявить пациентов, которые не реагируют на лечение нусинерсен, чтобы можно было попробовать альтернативные методы лечения.
Одобрение применения нусинерсен на основании данных клинических исследований у детей
Нусинерсен был первой терапией, одобренной для лечения СМА; он работает за счет увеличения производства белка SMN, дефект которого вызывает заболевание. Одобрение препарата было основано на данных клинических испытаний, в которых проверялась эффективность у детей, но сегодня терапия доступна для пациентов всех возрастов, и данные клинической практики свидетельствуют о том, что она может принести пользу взрослым со СМА.
Хотя предыдущие исследования в целом предполагали, что нусинерсен может улучшить мышечную силу у взрослых со СМА, не проводилось большого количества исследований того, влияют ли эти преимущества на одни мышцы больше, чем на другие. Ученые Ганноверской медицинской школы в Германии провели такое исследование.
«Глядя только на суммарные баллы [шкал моторной оценки], можно упустить улучшение конкретных мышц или функций, имеющих клиническое значение», — написали они.
«С точки зрения пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними, небольшие улучшения или даже стабилизация заболевания желательны и важны для их индивидуального качества жизни и благополучия», — добавили они. «Особенно у неходящих пациентов даже небольшие движения могут иметь серьезное влияние на качество жизни».
В исследование немецких ученых были включены 15 взрослых со СМА, которые начинали прием нусинерсен. Эти пациенты были в возрасте от 19 до 64 лет; у пяти из них была СМА 2 типа, у девяти — 3 типа и у одного — 4 типа. Восемь могли ходить, а остальные семь — нет.
Проверена сила 71 мышцы
До того, как пациенты начали лечение, а затем через равные промежутки времени исследователи проводили оценку силы 71 отдельной мышцы — по 21 в каждой ноге и 14 в каждой руке, а также несколько вокруг шеи и головы. Мышечная сила измерялась с использованием стандартизированного инструмента, называемого Medical Research Council score, а затем выражалась в процентах, где 100% представляли нормальную силу, а 0% — отсутствие силы.
До лечения средний балл силы отдельных мышц колебался от 2% до 95%. Проксимальные мышцы — расположенные ближе к телу, в плечах и бедрах — как правило, были слабее, чем дистальные мышцы (в руках/ступнях), что является общеизвестной закономерностью, которая обычно наблюдается у людей со СМА. Пациенты обычно имели наименьшую силу в ногах и бедрах, с несколько большей силой в руках. У большинства была нормальная сила мышц шеи и головы.
После 14 месяцев лечения общая оценка силы пациентов (в основном, среднее значение всех протестированных мышц) показала клинически значимое улучшение у шести пациентов и снижение у трех.
Для определенных групп мышц наибольшие улучшения в силе обычно наблюдались в мышцах плеча и мышц верхней части руки, особенно при отведении рук (способность поднимать руки от туловища) и способности поворачивать плечо и разгибать локти. Сила запястья и большого пальца также увеличивалась, хотя сила пальцев рук и ног в целом снижалась.
«Улучшение функции мышц проксимальных отделов верхних конечностей и плечевого пояса были наиболее ранними и наиболее заметными при применении [нусинерсен] даже на поздних стадиях заболевания», — пишут исследователи. Они отметили, что улучшение силы определенных мышц наблюдалось даже у тех немногих пациентов, у которых наблюдалось снижение общих показателей силы.
Ученые также сообщили об улучшении показателях мышечной силы у семи пациентов, за которыми наблюдали в течение примерно двух лет, начиная с нескольких месяцев после того, как они начали лечение нусинерсен, особенно в области проксимальных мышц плеч и бедер.
Команда отметила, что этот анализ ограничен небольшим количеством пациентов. Они также признали, что выполнение таких подробных мышечных тестов может быть утомительным для пациентов, что также может приводить к различиям в трактовке результатов. Тем не менее, эти данные свидетельствуют о том, что измерение силы плеча и мышц верхней части руки может быть хорошим способом выявления пациентов, которые не реагируют на нусинерсен.
«Поскольку в настоящее время доступна альтернативная терапия, необходимо как можно раньше распознавать пациентов, не ответивших на лечение, чтобы предотвратить дальнейшую дегенерацию двигательных нейронов и лечить каждого пациента индивидуально подходящим препаратом», — написали они.
Автор Marisa Wexler, MS | Перевод и адаптация выполнена для БФ «Семьи СМА»
Источники:
