Баланс аминокислот может играть роль в патогенезе СМА — новое исследование. Ученые обнаружили, что у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) и у моделей заболевания на мышах, нарушен баланс не ...

Нусинерсен - антисмысловой олигонуклеотид, который способствует увеличению белка выживаемости двигательных нейронов (SMN) — является одобренным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) ...