Voyager и Novartis объединяются для продвижения генной терапии СМА нового поколения. Обнаружен потенциал для более безопасного и эффективного лечения заболеваний.
Voyager Therapeutics сотрудничает с Novartis для открытия и разработки генной терапии нового поколения для лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА).
По условиям соглашения Novartis получит эксклюзивную целевую лицензию на капсиды TRACER компании Voyager для лечения СМА и болезни Хантингтона, а также будет отвечать за разработку и коммерциализацию полученного метода лечения СМА.
«Объединение проверенных возможностей Novartis в разработке и коммерциализации генной терапии с капсидами и полезными нагрузками Voyager TRACER следующего поколения может способствовать развитию важных новых методов лечения для пациентов», — заявил в компании Альфред В. Сэндрок, доктор медицинских наук, генеральный директор Voyager, пресс-релиз.
Потенциал генной терапии СМА следующего поколения
«Вояджер» будет продвигать потенциальные методы лечения в ходе доклинических испытаний. Он получает авансовый платеж в размере 100 миллионов долларов США и возможность получения до 1,2 миллиарда долларов США в виде дополнительных выплат по мере достижения определенных этапов доклинических исследований, разработки, регулирования и продаж. Компания будет иметь право на поэтапное получение роялти от глобальных чистых продаж одобренных продуктов, включающих ее технологию.
«Мы с нетерпением ждем расширения нашей работы с «Вояджером», чтобы помочь разработать новые, высокоэффективные генные методы лечения, которые потенциально могут улучшить жизнь пациентов, страдающих тяжелыми неврологическими заболеваниями», — сказала Фиона Маршалл, доктор философии, президент биомедицинских исследований Novartis.
СМА вызывается мутациями в гене SMN1, что приводит к незначительному производству или отсутствию выработки белка выживающего мотонейрона (SMN). Отсутствие SMN приводит к прогрессирующей потере мотонейронов, специализированных нервных клеток, которые контролируют произвольные движения, и симптомам заболевания, характеризующимся мышечной слабостью и атрофией.
Хотя ген SMN2 и существует, небольшое различие в его последовательности ДНК (за счет процесса, называемого альтернативным сплайсингом) ограничивает количество вырабатываемого функционального SMN. Этот естественный процесс изменяет фрагменты генетической информации, включенные в информационную РНК (молекулу, полученную из ДНК и управляющую выработкой белка), для создания различных белков. При СМА альтернативный сплайсинг заставляет SMN2 производить более короткий и менее стабильный белок SMN.
Некоторые методы лечения СМА замедляют или останавливают прогрессирование СМА за счет увеличения выработки SMN. К ним относятся Эврисди (рисдиплам) и Спинраза (нусинерсен), методы лечения, корректирующие альтернативный сплайсинг, а также генная терапия Золгенсма, которая доставляет здоровый ген SMN1, используя вирус (AAV) в качестве транспортного средства.
Капсиды Voyager на основе AAV могут быть более безопасными и эффективными, чем нынешние AAV.
Используя свою платформу открытия TRACER, компания Voyager разработала новые капсиды на основе AAV — вирусную оболочку, состоящую из нескольких белков, окружающих генетический материал, — которые могут проникать через гематоэнцефалический барьер и, как сообщается, усиливают доставку AAV в центральную нервную систему (ЦНС, головной и спинной мозг). Капсиды AAV используются в Zolgensma и других методах генной терапии для доставки терапевтических генов в клетки.
В доклинических исследованиях капсиды, созданные с помощью TRACER, продемонстрировали широко распространенную экспрессию генов в ЦНС по сравнению с обычными капсидами AAV, такими как AAV9 — тот, который используется в Zolgensma, — а также клеточно- и тканеспецифическую трансдукцию, в том числе в часто труднодоступных областях мозга. Также наблюдалось меньшее воздействие на печень и «перенацеливание» сенсорных нервных клеток, известных как ганглии дорсальных корешков.
Точно так же «Вояджер» сообщает, что его капсиды проникают в ЦНС в 100 раз выше, чем AAV9.
«Мы считаем, что капсиды TRACER компании Voyager обещают сделать возможным применение генной терапии следующего поколения при заболеваниях центральной нервной системы», — сказал Маршалл.
Соглашение также дает Novartis всемирные права на потенциальную генную терапию Хантингтона и ответственность за ее клиническую разработку и коммерциализацию. «Вояджер» снова будет отвечать за доклиническое развитие терапии.
Оригинал smanewstoday
Перевод https://nnd.name/
