Прошедшие в октябре 2019 акции протеста взрослых с спинальной мышечной атрофией привели к соглашению, по которому все 152 известных пациентов SMA Румынии — и те , кому еще не поставлен диагноз — смогут получить доступ к Spinraza (nusinersen).
Румынские врачи начали лечить взрослых 6 января, в день вступления соглашения в силу. Богдана Патрашку, радиолог, которая в течении двух лет возглавляла кампанию, чтобы убедить правительство заплатить за препарат Спинраза для всех пациентов, ввела первую дозу. Она считает, что все пациенты с SMA будут на Spinraza в течение шести месяцев.
Национальное агентство медицинского страхования Румынии, Biogen, и европейский партнер бостонской компании Ewopharma разработали соглашение об универсальном страховании в декабре 2019 года.
Напомним, что Spinraza была одобрена для лечения всех форм SMA в США в декабре 2016 года и в Европейском союзе в мае 2017 года. Но каждая страна-член ЕС должна иметь свой национальный план здравоохранения, охватывающий лечение, чтобы большинство людей могло себе это позволить.
Акция протеста 14 октября, которую взрослые с СМА организовали перед штаб-квартирой Национального агентства медицинского страхования в Бухаресте, была основана на успехе митингов, которые родители провели в 2018 году, чтобы получить Spinraza для своих детей с СМА. Предыдущие протесты привели к тому, что 50 молодых людей начали дорогостоящее лечение к маю 2019 года.
Из 104 детей Румынии с SMA 66 получают Spinraza, говорит Патрашку, у её 6-летней дочери Альберты тоже SMA. Но остальные 48 взрослых пациентов SMA живущих в Румынии, не получали лечение. Это было основной причиной, по которой взрослые решили продемонстрировать, сказала Патрашку в интервью для SMA News Today.
«Трудно выразить словами радость, которую я испытываю от того, что взрослые получат эту терапию», — сказал Патрашку, которая призвала румынских лидеров одобрить Spinraza и санкционировать платежи за него с 2017 года. «Сейчас мы очень близки ко всем румынам, которых лечат. Это мечта!»
Патрашку лечила первого взрослого пациента в больнице, где она работает, в железнодорожной больнице Тимишоары в ее родном городе. Она возглавляет свою программу SMA.
Спинраза вводится в позвоночник, и многие пациенты со СМА, особенно взрослые, страдают сколиозом или плохо изогнутыми позвоночниками. Рентгенологам часто поручают терапию таким пациентам, потому что их опыт и оборудование, позволяет найти точное место для введения инъекции.
Внедрение Spinraza в Румынии началось с одного ребенка в октябре 2018 года. Врачи добавляли от шести до восьми детей в месяц до мая 2019 года. Но прогресс в том, как правительство будет платить за оставшихся более 100 пациентов, застопорился. Spinraza имеет розничную цену в США в размере 750 000 долларов США в первый год и 375 000 долларов США каждый ежегодно.
Политика грозит сорвать сделку
Когда чиновники здравоохранения составили первоначальный список приоритетов лечения Spinraza, они поставили взрослых на последнее место, утверждая, что дети должны идти первыми, потому что это принесет им наибольшую пользу. Почти год спустя взрослые по-прежнему находятся на дне, как это происходит во многих странах.
Демонстрации были среди стратегий, которые Патрашку использовала в 2018 году, чтобы получить деньги для Спинразы. Прошлым летом, когда взрослые с SMA спросили ее, что они могли бы сделать, чтобы ускорить доступ к лечению, она предложила еще одну демонстрацию.
Патрашку сказала, что два пациента, которые возглавляли митинг в 2019 году, Каталин Данаила и Ионут Мариус Бабан, обсудили стратегию протеста с другими взрослыми SMA, получили юридическое разрешение на протест и разработали план логистики. Основная проблема заключалась в том, как доставить пациентов с инвалидной коляской в здание Национального агентства медицинского страхования и обратно.
«Но это [протест] не должен ограничиваться взрослыми, так как многие дети тоже не имеют доступа к Спинразе», — посоветовала она. «Нам нужно держаться вместе на этом».
Одной из причин, по которой развертывание Spinraza пошатнулось после мая 2019 года, был внутренний политический кризис, который отвлекал парламентариев и правительственных чиновников, в том числе тех, кто отвечал за политику в области здравоохранения. Кризис спровоцировал смену правительства в октябре 2019 года, который ослабил беспорядки, но не прекратиа их.
В то же время румынские чиновники пытаются обуздать государственный долг, который в 4% ВВП в два раза превышает лимит, установленный Европейским союзом. Выделение десятков миллионов долларов на покупку Spinraza для еще 100 пациентов с СМА, конечно, усложнит баланс бюджета.
В соответствии с соглашениями, которые Румыния и другие страны-члены ЕС заключили с Biogen и Ewopharma, Spinraza стоит дешевле, чем розничная цена в США — подробности не разглашаются, — но даже цена со скидкой, складывается в значительные суммы.
Доступ для всех
10 октября 2019 года, за четыре дня до запланированного протеста в Бухаресте, голосование за недоверие в Парламенте положило конец перспективе социал-демократической партии как румынской власти, что потенциально лишило надежды на соглашение, которое предоставит Спинразу всем, у кого диагностирована SMA.
Патрашку присоединилась к 45 взрослым SMA и родителям детей SMA в знак протеста, который также привлек внимание средств массовой информации к их делу.
Патрашку с Ализ Кариной Олах-Кампеан, 19 лет, которая имеет SMA. Ее плакат гласит: «Спинраза — наша единственная надежда»
«Я не сомневаюсь, что именно акции протеста убедили чиновников выделить необходимые средства», — сказал Патрашку. «У них была возможность заглянуть в глаза этих пациентов и понять их боль и беспомощность, а также понять, что мы не собираемся останавливаться, пока все пациенты с СМА не получат доступ к лечению».
Тогдашний министр здравоохранения Сорина Пинтеа продемонстрировала свою поддержку, приняв участие в митинге, в то время как Василе Чюрчеа, который в то время возглавлял Национальное агентство медицинского страхования, пообещал собравшимся, что до конца 2019 года будут предприняты шаги для того, чтобы все пациенты с СМА получили Spinraza.
Смена правительства привела к тому, что Аелда Кожан сменила Цюрча. Пациенты были в восторге, когда Коян приказала своим сотрудникам продолжить работу над соглашением Spinraza.
Хотя переговоры не были обнародованы, Патрашку заявил, что сообщения о том, что Biogen и Ewopharma идут на уступки, чтобы заключить сделку, воодушевили пациентов.
«Я очень уважаю трех членов команды Biogen, которые пришли на обсуждение, и двух представителей Ewopharma — Кристиана Станчу, генерального менеджера, и Богдана Драгуланеску, менеджера по медицинским вопросам», — сказала она. «Они показали, что заботятся о пациентах, а не только о своей прибыли».
В течение нескольких недель участники дискуссии «смогли найти решение, которое гарантировало бы доступ к Spinraza для всех пациентов — и с которым согласился новый министр здравоохранения Виктор Костач», — сказал Патрашку.
Патрашку рассчитывает, что в шести из семи клиник SMA в Румынии, которые смогут принимать Spinraza для взрослых, все пациенты будут получать терапию к июню 2020 года. Сюда входят румыны, которые начали принимать Spinraza за границей, но теперь хотят лечиться дома, а также те, кто недавно начал лечение. с диагнозом SMA.
Перевод Виктор Михальченков для https://nnd.name/
Источник: smanewstoday.com
