Победитель ННД

Вреж Киракосян призывает к одобрению Spinraza в России

Вреж Киракосян призывает к одобрению Spinraza в России7 февраля художник Вреж Киракосян, страдающий спинальной мышечной атрофией (СМА) записал видеообращение в котором рассказал о необходимости скорейшей регистрации препарата Spinraza в России. Genetics-info разобрался, действительно ли процедура регистрации и ввоза в Россию препарата задерживается.

- Я и приблизительно 7-10 тысяч жителей России болеем страшной болезнью СМА! В процессе этой болезни люди теряют способность двигаться, говорить, глотать и дышать! А теперь прошу внимания: есть  препарат, которым уже успешно лечат нашу болезнь, но необходимо, чтобы как можно скорее в России зарегистрировали данный препарат и разрешили ввоз на территорию РФ!  <…> Собирать средства с помощью благотворительности - немыслимо, так как препарат нужно принимать каждый год, пожизненно! Я призываю обратить общественное внимание на данный вопрос! Необходимо дать возможность жителям России, больным СМА, пройти лечение, - написал Вреж Киракосян.

Genetics-info запросил комментарий в компании «Янссен», которая занимается работой по обеспечению доступа российских пациентов к терапии спинальной мышечной атрофии.

- «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», в декабре 2018 года сообщало о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в Министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В январе 2019 года было получено Решение Министерства здравоохранения Российской Федерации о возможности рассматривать лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии при осуществлении государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата. В связи с этим министерство здравоохранения РФ приняло решение о выдаче задания на проведение экспертизы лекарственного средства в части экспертизы качества лекарственного средства и экспертизы отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата для медицинского применения в порядке ускоренной процедуры экспертизы лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации.

Присуждение данному препарату статуса орфанного предполагает ускоренную процедуру рассмотрения досье на него. Мы с нетерпением и надеждой будем ждать результатов этого рассмотрения, - так прокомментировали видеообращение в компании.

Ольга Германенко, учредитель и директор Фонда «Семьи СМА» отмечает, что процедура регистрации препарата Spinraza проходит в штатном режиме. 

- Нельзя сказать, что сама процедура затянулась: документы на регистрацию был поданы только в конце 2018 года. С точки зрения самого процесса все идет по плану. Мы надеемся на регистрацию препарата уже в этом году. Другой вопрос - сколько времени прошло между появлением препарата Spinraza в мире в 2016 году и началом процедуры регистрации в России. За это время в нашей стране ухудшилось состояние многих пациентов, которым можно было бы помочь при наличии препарата. А некоторых пациентов мы потеряли – примерно 60-70 пациентов со СМА погибает в России ежегодно, - поясняет Ольга Германенко. 

При этом, по мнению эксперта, попытка с помощью общественности влиять на принятие решения регуляторных органов недопустима. 

- Я не понимаю, как общественный шум может помочь в ускорении регистрации. У нас есть прописанный механизм рассмотрения – повлиять на него извне означает нарушить закон. Это неприемлемо. Ведь что такое регистрация? Это экспертиза препарата, его возможностей безопасно и эффективно лечить пациентов. Эта экспертиза должна проходить в соответствии с законодательством и без внешнего влияния, - отмечает эксперт. 
Однако, как утверждает Ольга Германенко, привлекать общественное внимание к этому вопросу и к другим проблемам пациентов со СМА необходимо. 

- Есть необходимость говорить и привлекать внимание к тому, как после регистрации препарата будет осуществляться доступ пациентов к нему с учетом его высокой стоимости. Нужно уже сегодня продумать каналы финансирования и государственные программы федерального уровня. Нам бы хотелось, чтобы уже сегодня начал обсуждаться вопрос о включении СМА в списочные нозологии - это позволит пациентам получать лечение единственным в мире на сегодняшний день лекарством для СМА с небольшим временным отрывом от момента постановки диагноза.

Справка: Спинальные мышечные атрофии (СМА) – группа генетически-детерминированных заболеваний, приводящих к прогрессивному развитию слабости мышц и их атрофии. 

Spinraza® (нусинерсен) – это первый лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. На данный момент препарат уже зарегистрирован в более чем 20 странах Европы и ряде других стран по всему миру.

http://genetics-info.ru/

Related posts

Leave a Reply

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.

Размер шрифта