Уполномоченный при президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова обратилась в Минздрав с просьбой ускорить процесс регистрации препарата Спинраза (Spinraza), предназначенного для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) — редким генетическим заболеванием, чаще всего приводящем к смерти пациента из-за слабости мышц.
«Ситуация, на наш взгляд, требует скорейшего разрешения. Мы повторно обратились в Министерство здравоохранения с просьбой ускорить регистрацию на территории РФ препарата, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии. Ранее также были направлены обращения, и на данный момент поступил ответ ведомства, что регистрация находится на финальной стадии», — заявила Анна Кузнецова.
«Как сообщили в Минздраве, Spinraza проходит процедуру государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата и принято решение о проведении ускоренных экспертиз этого лекарства. Ожидается, что экспертизы будут окончены к августу 2019 года», — рассказали в аппарате детского уполномоченного.
Ранее СМИ сообщили об обращениях больных спинальной мышечной атрофией (СМА) и их родных, добивающихся скорейшей регистрации в России препарата Спинраза. Одна из больных, 17-летняя Лада Пенькова записала видеообращение для «прямой линии» с Владимиром Путиным, показанное в эфире «Вестей». Семьям тяжелобольных детей не удается добиться разрешения на закупку государством незарегистрированного препарата, один курс лечения которым стоит более 40 млн руб.
Препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии, ранее получил в России орфанный статус и проходит регистрацию по ускоренной процедуре — не проводятся повторные клинические испытания, вместо этого будут использоваться результаты, полученные за рубежом.
«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть “cure” – полное излечение от болезни, а есть “treatment” – лечение, поддерживающая терапия. И Спинраза – это второе, — рассказала руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко порталу Милосердие.ru в январе 2017 г. — В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно».
