Препарат Спинраза (nusinersen) был одобрен в Китае для лечения 5q спинальной мышечной атрофии (SMA), что расширяет присутствие Biogen в Восточной Азии.
Спинраза — это первое одобренное в Китае лечение SMA, ведущей генетической причины смерти у детей, которая характеризуется прогрессирующей, изнурительной мышечной слабостью. Приблизительно 95% всех случаев SMA — это 5q SMA, что делает его наиболее распространенной формой заболевания.
Оценка Spinraza, проведенная Китайской национальной ассоциацией медицинских изделий (NMPA), была основана на самом большом наборе клинических данных, доступных в настоящее время при SMA — включая более 300 пациентов с младенческой и поздней SMA.
Глобальное исследование Biogen, NURTURE, продемонстрировало беспрецедентную эффективность в лечении пациентов до симптоматики. В исследование были включены дети в возрасте до шести недель во время приема первой дозы, которые были генетически диагностированы с SMA и не имели каких-либо симптомов ко времени приема первой дозы. Данные показали, что более раннее лечение недимптоматических детей позволяет прогрессировать прирост двигательной функции и показатели, которые более соответствуют нормальному развитию.
В мае 2018 года Китайская национальная комиссия по здравоохранению включила SMA в первый в стране национальный список редких заболеваний, который был разработан для поддержки диагностики и лечения редких состояний. В июле того же года NMPA объявило о приоритетном процессе обзора, который оценил бы инновационные методы лечения, используя клинические данные испытаний, проведенных на передовых рынках.
В сентябре Спинраза была принята NMPA для одобрения в порядке приоритетного пересмотра в качестве нового срочно клинического препарата, который был одобрен за рубежом для лечения редкого заболевания.
«Spinraza располагает самым большим набором клинических данных по SMA, результаты которого демонстрируют его эффективность и безопасность для широкого круга людей, включая значительное улучшение моторного развития и снижение смертности у детей раннего возраста», — сказал профессор Йи Ван, глава Национального редкого заболевания. Группа Китайского общества педиатров, Китайская медицинская ассоциация.
Он добавил: «Как первая одобренная терапия SMA в Китае, Spinraza является прорывом в области редких заболеваний. Клиническое лечение SMA вступает в новую историческую стадию».
https://www.pbiforum.net/
