EMA одобрила Itvisma — интратекальную генную терапию для лечения СМА.
Европейская комиссия разрешила применение Itvisma (онасемноген абепарвовек) — генной терапии для лечения 5q СМА у детей и взрослых от 2 лет. Препарат разработан компанией Novartis. Разрешение действительно на территории всего Европейского союза. (European Medicines Agency (EMA))
Itvisma особенно интересна тем, что, в отличие от Zolgensma, которая вводится внутривенно, препарат доставляется однократной интратекальной инъекцией — непосредственно в спинномозговую жидкость. Это позволяет доставить генную конструкцию ближе к двигательным нейронам, которые поражаются при СМА.
Препарат содержит то же действующее вещество — онасемноген абепарвовек, которое предназначено для доставки функциональной копии гена SMN1. Цель терапии — восстановить производство белка SMN и тем самым поддержать выживание и работу двигательных нейронов. (European Medicines Agency (EMA))
Что показали исследования?
Решение об одобрении основывалось, в частности, на результатах исследований STEER, STRONG и START.
В исследовании STEER у пациентов, получавших Itvisma, было отмечено статистически значимое улучшение двигательной функции. В исследованиях STEER и STRONG также были получены данные, свидетельствующие о пользе терапии у пациентов, ранее не получавших лечения, а также у тех, кто уже проходил терапию. (European Medicines Agency (EMA))
Таким образом, европейская регистрация распространяется на значительно более широкую возрастную группу — от 2 лет и старше, включая детей, подростков и взрослых с 5q СМА и биаллельной мутацией SMN1. (European Medicines Agency (EMA))
Что дальше?
Сам факт регистрации ещё не означает, что препарат автоматически станет доступен пациентам во всех странах ЕС.
Следующий этап — решения по цене и возмещению стоимости лечения на национальном уровне. Именно после этих процедур станет понятно, где и на каких условиях пациенты смогут получать Itvisma.
🇷🇺 А что в России?
В России регистрационное досье на интратекальную генную терапию также было подано на рассмотрение в Минздрав РФ. Однако на данный момент Itvisma в России не зарегистрирована.
Для пациентов со СМА появление ещё одного варианта генной терапии — особенно вводимого интратекально — является важным событием. Теперь главный вопрос не только в регистрации, но и в том, насколько быстро Itvisma станет реально доступной пациентам и в каких странах лечение будут оплачивать за счёт государственных программ.
