Важный день для сообщества СМА: FDA одобрило ISEMBYLD
11 сентября 2026 года стало исторической датой для людей со спинальной мышечной атрофией.
Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило ISEMBYLD™ (апитегромаб-мстн) — первый препарат, направленный непосредственно на мышечную систему при СМА.
Это новая глава в лечении заболевания. ❤️
💪 Что это за препарат?
ISEMBYLD разработан компанией Scholar Rock. В отличие от существующих терапий, воздействующих на генетические механизмы производства белка SMN, апитегромаб направлен на мышцы.
Препарат блокирует активацию миостатина — белка, который ограничивает рост мышечной ткани. Благодаря этому он призван улучшать мышечную функцию и двигательные возможности людей, живущих со СМА.
ISEMBYLD предназначен для взрослых и детей от 2 лет, которые уже получают терапию, направленную на SMN2.
Это не замена существующему лечению, а новый подход, который может применяться вместе с ним.
📊 Что показали исследования?
В исследовании III фазы SAPPHIRE участвовали люди со СМА, получавшие базовую терапию, направленную на SMN2.
Через год у участников, получавших апитегромаб в рекомендуемой дозировке, улучшение двигательной функции по шкале HFMSE составило 2,2 балла по сравнению с плацебо.
34,2% участников в группе препарата достигли улучшения минимум на 3 балла. В группе плацебо такой результат показали 13,5% участников.
Это важные результаты, однако они не означают, что препарат сможет восстановить утраченные двигательные функции у каждого человека. Эффект лечения индивидуален.
🌱 Почему это важно?
СМА — заболевание, при котором повреждение двигательных нейронов приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Современные препараты, направленные на SMN, помогают бороться с причиной заболевания, но проблема мышечной функции остается.
Появление терапии, воздействующей непосредственно на мышцы, открывает новые возможности для исследований и лечения.
Это результат многолетней работы ученых, врачей, фармацевтических компаний и, конечно, самих семей, живущих со СМА.
Отдельно хочется отметить вклад Muscular Dystrophy Association (MDA). Организация сообщает, что инвестировала более 50 миллионов долларов в исследования СМА и много лет поддерживала исследования миостатина, которые стали частью научной основы для разработки антимиостатиновых препаратов.
🇺🇸 Что дальше?
Одобрение FDA действует в США. В Европе апитегромаб пока требует отдельного регуляторного решения. Поэтому говорить о его доступности в Германии или других странах ЕС пока преждевременно.
Но сегодня есть повод для настоящей радости.
Каждый новый механизм лечения — это еще один шаг к тому, чтобы люди со СМА могли сохранять больше силы, движения и независимости.
Поздравляем всех, кто годами работал над этим достижением, и особенно тех, ради кого ведутся эти исследования — детей и взрослых, живущих со СМА. ❤️
Основное:
- 11 сентября 2026 года FDA одобрило ISEMBYLD™ (апитегромаб-мстн) — препарат компании Scholar Rock для лечения СМА у взрослых и детей от 2 лет, которые уже получают терапию, направленную на SMN2.
- Это первый одобренный препарат, воздействующий непосредственно на мышечную систему при СМА, а не на выработку белка SMN. Его цель — улучшить двигательную функцию на фоне существующего лечения.
- В исследовании III фазы SAPPHIRE препарат показал статистически значимое улучшение двигательных функций по сравнению с плацебо. При этом речь идет о результатах клинического исследования, а не о гарантированном восстановлении силы у каждого пациента.
- Одобрение FDA относится к США. Это не означает автоматического разрешения препарата в Европе или его доступности в Германии. В августе компания сообщала о продолжающейся работе с EMA над европейской регистрацией.
📌 Источники:
• Официальное объявление Scholar Rock об одобрении FDA
• Сообщение MDA о новом препарате и исследованиях миостатина
