В России зарегистрирована новая форма препарата для лечения СМА — рисдиплам в таблетках.
В Государственном реестре лекарственных средств (ГРЛС) появилась важная для пациентского сообщества запись: одобрена регистрация препарата рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») в новой форме выпуска — в виде таблеток. Ранее первая и единственная пероральная патогенетическая терапия для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) была доступна в нашей стране исключительно в виде порошка для приготовления жидкого раствора.
Появление таблетированной формы — это долгожданный шаг, который значительно повысит качество жизни пациентов старшего возраста, подростков и взрослых.
Для кого предназначена новая форма?
Согласно инструкции, таблетированная форма рисдиплама рассчитана на пациентов со СМА, масса тела которых превышает 20 кг. Именно с этого веса устанавливается единая максимальная суточная дозировка препарата (5 мг), которая теперь компактно заключена в одну таблетку.
Ключевая особенность новой формы: таблетки не обязательно проглатывать целиком — их можно растворять в воде. Это делает терапию доступной для пациентов с массой тела более 20 кг, которые имеют выраженные нарушения глотания (дисфагию) или получают питание через гастростому.
Главные преимущества таблеток для пациентов (от 20 кг)
Переход на таблетированную форму открывает для пациентов ряд существенных бытовых и психологических преимуществ, радикально снижая «медицинскую нагрузку» на повседневную жизнь:
- Независимость от холодильника (отсутствие «холодовой цепи») Жидкий раствор рисдиплама после приготовления фармацевтом требует строгого температурного режима (от 2 до 8 °C). Таблетки же можно хранить в оригинальном флаконе при обычной комнатной температуре. Это полностью снимает тревогу о сохранности дорогостоящего лекарства в случае отключения электроэнергии, поломки бытовой техники или летней жары.
- Свобода передвижения и путешествий Транспортировка жидкого раствора всегда была логистическим испытанием: пациентам приходилось использовать термосумки, хладагенты и строго контролировать время в пути. С появлением таблеток поездки на отдых, реабилитацию или в командировки становятся гораздо проще — небольшой флакон с препаратом можно просто положить в ручную кладь.
- Вариативность приема (целиком или в растворе) Пациенты с сохранной функцией глотания могут просто запить таблетку водой, что занимает секунды. Для тех, кому трудно глотать твердую пищу, или для пациентов с гастростомой, таблетку можно легко растворить в небольшом количестве воды непосредственно перед приемом. Это избавляет от необходимости хранить большой флакон с готовым сиропом, который со временем может терять свои свойства, если нарушены условия хранения.
- Исключение риска ошибки при дозировании и экономия времени Жидкая форма требует ежедневного проведения своеобразного «ритуала»: подготовки мерных шприцев, аккуратного набора строго определенного объема жидкости, последующего мытья и сушки инвентаря. При наборе всегда остается риск набрать чуть больше или меньше, либо случайно пролить препарат. Одна таблетка содержит точно выверенную суточную дозу, что гарантирует 100% точность терапии и экономит время.
Что это значит для сообщества?
Регистрация рисдиплама в таблетках — это важный шаг в сторону персонализированной медицины и инклюзивной среды. Устранение необходимости использовать шприцы, стеклянные флаконы и холодильники дает людям со СМА возможность чувствовать себя более независимыми и мобильными.
Теперь терапия адаптируется под ритм жизни пациента, а не наоборот, позволяя фокусироваться на учебе, работе и полноценной жизни, а не на сложной рутине приема лекарств.
Материал подготовлен специально для портала NND.NAME. Принимать решение о смене формы препарата необходимо исключительно после консультации с лечащим врачом.
