Мировой прорыв: аллогенная регенеративная клеточная терапия XellSmart на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток одобрена FDA для клинических испытаний при спинномозговой травме.
В мае 2025 года компания XellSmart Biopharmaceutical (Сучжоу/Шанхай) Co., Ltd. официально сообщила о том, что её разработка — готовый к применению препарат на основе аллогенных индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC), содержащий специфические нейронные прогениторные клетки для лечения спинномозговой травмы (Spinal Cord Injury, SCI) — получила одобрение как Китайской государственной администрации по контролю за лекарствами (NMPA) , так и Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на проведение регистрационного клинического исследования фазы I.
Это исследование стало первым в мире клиническим испытанием регенеративной терапии, в котором используется специфическая популяция нейронных прогениторных клеток для лечения спинномозговой травмы. Руководить исследованием будет Третья больница Университета Сунь Ятсена, которая является одной из ведущих клиник в области лечения спинномозговых травм в Китае.
Что такое спинномозговая травма?
Спинномозговая травма — одно из самых тяжёлых неврологических заболеваний, характеризующееся высоким уровнем инвалидности, необратимостью процессов, ранним началом и значительным бременем как для пациентов и их семей, так и для всего общества. Чаще всего она возникает у молодых и взрослых людей в результате дорожно-транспортных происшествий, спортивных или бытовых травм.
После перенесённой спинномозговой травмы человек часто сталкивается с частичным или полным параличом, потерей двигательной активности и чувствительности. Большинство пациентов остаются инвалидами на всю жизнь, качество их жизни значительно снижается. Из-за ограниченной способности центральной нервной системы к восстановлению лечение таких повреждений остаётся одной из самых сложных задач медицины.
На сегодняшний день существующие методы лечения ограничиваются реабилитацией и поддерживающей терапией. Эффективных методов, способных запустить процесс регенерации нервной ткани на острой или подострой стадии травмы, до сих пор не было разработано.
Почему это важно?
С момента начала разработки прошло более четырёх лет доклинических исследований и строгого тестирования препарата. Теперь, в сотрудничестве с ведущими экспертами в области лечения спинномозговой травмы, XellSmart запускает первое в мире регистрационное клиническое испытание фазы I с использованием готового к применению аллогенного препарата на основе iPSC-клеток, направленного на регенерацию нервной ткани.
Это событие знаменует собой важный этап в мировых усилиях по созданию эффективных регенеративных терапий для лечения спинномозговой травмы. Компания XellSmart стремится изменить текущую парадигму лечения и открыть новые возможности для восстановления у пациентов с этим тяжёлым заболеванием, принести надежду миллионам пациентов и их семьям по всему миру.
Глобальное влияние спинномозговой травмы
По оценкам Всемирной организации здравоохранения, в мире насчитывается более 15 миллионов пациентов , страдающих спинномозговой травмой. Только в Китае — свыше 3 млн случаев, в США — около 300 тысяч. Ежегодно в этих странах регистрируется порядка 100 000 (Китай) и 18 000 (США) новых случаев острой или подострой спинномозговой травмы — то есть примерно 10 новых случаев каждый час только в Китае .
Помимо физического страдания, пациенты с SCI сталкиваются с трудностями социальной адаптации, профессиональной реабилитации и психическим здоровьем. В странах с высоким уровнем дохода затраты на пожизненное лечение одного пациента могут превышать 1 миллион долларов США , что создаёт колоссальную нагрузку на бюджеты систем здравоохранения и семьи.
История успеха XellSmart
Компания XellSmart уже добилась значительных результатов в области разработки аутентичных клеточных терапий на основе iPSC:
- В 2023 году её препарат XS228 Injection стал первым в Китае iPSC-продуктом, который получил статус Orphan Drug Designation (ODD) от FDA.
- В 2024 году был одобрен первый в Китае зарегистрированный клинический протокол для лечения болезни Паркинсона. Первые данные показали хорошую переносимость и улучшение показателей MDS-UPDRS и «off-time».
- В 2024 году началось лечение ALS-пациентов препаратом XS228 Injection. Было зафиксировано замедление прогрессирования болезни.
- В 2025 году стартовал регистрционный клинический протокол II фазы для лечения ювенильной формы болезни Паркинсона в Huashan Hospital.
- Также в 2025 году начались клинические испытания для лечения АЛС и спинномозговой травмы, что делает XellSmart лидером в разработке решений для четырёх основных неизлечимых нейродегенеративных заболеваний.
Технологическая база и производство
XellSmart имеет собственный международный научно-исследовательский центр, производственные мощности класса B+A GMP общей площадью более 5000 м², а также современный центр контроля качества. Разработки компании соответствуют требованиям cGMP, и все процессы производства и контроля качества полностью автоматизированы и стандартизированы.
Более того, XellSmart уже произвела несколько клинических партий клеточных продуктов, которые используются в зарегистрированных клинических испытаниях в Китае и за рубежом.
Финансирование и партнёрство
Компания привлекла инвестиции от ведущих венчурных фондов, включая Qiming Venture Partners, Eli Lilly Asia Ventures, Sequoia Capital China (Hongshan) и других.
Если вы представляете компанию или фонд и заинтересованы в сотрудничестве, вы можете связаться с командой XellSmart напрямую по адресу: BD@xellsmart.com
Источник: PR Newswire
Перевод и адаптация: nnd.name
