Победитель ННД

В Европе утвержден препарат для лечения мышечной дистрофии

В Европе утвержден препарат для лечения мышечной дистрофииВ конце прошлой недели Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) разрешил регистрацию препарата Трансларна (Translarna), или аталурен (ataluren), для лечения мышечной дистрофии Дюшена. Как сообщается в пресс-релизе агентства, препарат будет рекомендован пациентам от пяти лет и старше, которые способны самостоятельно передвигаться.

Мышечная дистрофия Дюшена (МДД) — наследственное заболевание, при котором постепенно развивается мышечная слабость, приводящая к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы конечностей и к развитию сердечной и легочной недостаточности. Эта болезнь поражает только мальчиков и является наиболее распространенным видом мышечной дистрофии. Как правило, МДД встречается примерно у одного ребенка из трех тысяч. У пациентов наблюдается дефицит белка дистрофина, защищающего мышцы от повреждений, вследствие чего мышцы с течением времени перестают нормально функционировать. До настоящего времени не существовало адекватной терапии, направленной на профилактику и лечение осложнений.

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с мутацией гена в половой Х-хромосоме, вызывающей нарушение синтеза дистрофина.

Решение экспертной комиссии было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов. Согласно полученным результатам, больные, получавшие аталурен в дозировке 40 мг/кг массы ежедневно в течение 48 недель, при проведении теста с шестиминутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Как отмечают исследователи, в ходе клинических испытаний не было отмечено каких-либо серьезных побочных эффектов препарата.

После получения разрешения на регистрацию и продажу препарата аталурен стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics, разработавшей препарат, выросла в два раза. Ожидается, что окончательное решение по исследованному препарату будет вынесено Европейской комиссией в ближайшие три месяца.

https://mioby.ru/

Схожие публикации

Оставить отзыв

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *