Совсем недавно больные с спинальной мышечной атрофией получили хорошие новости о том, что FDA одобрило nusinersen (Spinraza), что делает его первым на рынке лекарством эффективном при редком и потенциально смертельном генетическом заболевании.
Как и следовало ожидать, препарат, от Biogen и Ionis Pharmaceuticals, получился дорогостоящим, ценники на новые препараты лечения редких заболеваний часто имеют шестизначную цифру, это не удивительно, ведь конкуренции и каких-либо альтернативных методов лечения на данный момент не существует.
Biogen (NASDAQ: BIIB) сообщил об установленной розничной цене в размере $125000 за 1 инъекцию лекарства от SMA Spinraza. Пациент в течении года должен получить шесть инъекций, общей стоимостью в $750000 за первый год использования, и $375000 за каждый последующий год в течении всей жизни.
![Spinraza - nusinersen](https://nnd.name/wp-content/uploads/2016/12/SPIN-620x191.jpg)
Стоимость Spinraza оказалась достаточно высокой, чтобы удивить даже аналитиков отрасли. Brian Abrahams из Jefferies пишет в аналитической записке «Заявленная цена превосходит, более чем превосходит даже самые смелые ожидания аналитиков, привыкших к высоким ценам на новые препараты».
На вопрос о том, как Biogen сформировал такую цену, представитель от Biogen Met Fearer заявил, «компания сбалансировала ряд важных факторов, в том числе его клиническое значение, его влияние на пациентов и системы здравоохранения в целом, а также необходимость Biogen финансировать дальнейшие исследования и развитие, чтобы сделать следующий шаг инноваций».
![Spinraza - nusinersen](https://nnd.name/wp-content/uploads/2016/12/US_Spinr-300x300.jpg)
Nusinersen (Spinraza) был одобрен для пациентов со всеми формами с SMA-типа 1 по тип 4, корректируя первоначальные ожидания, в том что Spinraza может быть эффективным только для небольшой части пациентов. FDA также одобрило препарат месяцем раньше, чем ожидалось, на основании исследовательских данных, демонстрирующих что у 40 процентов из 82 детей с СМА 1-типа (наиболее тяжелая форма заболевания) наблюдалось улучшение моторных функций, таких как переворачивание, ползание или стояние. Ни один из детей, получавших плацебо в исследовании не достигли таких результатов. СМА вызвана генетическим дефектом, который приводит к дефициту SMN белка, который помогает укреплению мышц.
Наиболее распространенными побочными эффектами, обнаруженными в клинических испытаниях Spinraza, были инфекционные заболевания верхних дыхательных путей, нижних дыхательных путей, а также запор. Предостережения и меры предосторожности включают низкий уровень тромбоцитов и нефротоксичность (почечную токсичность). В испытаниях на животных наблюдалось токсическое воздействие на нервную систему (нейротоксичность).
На прошлой неделе, аналитик RBC Capital Markets Michael Yee отметил, что консенсус-прогноз ожидаемой годовой цены Spinraza в $225000 до $250000 на одного пациента. Biogen превысил даже эти смелые ожидания.
Важно отметить, что прайс-лист лекарственного средства не является фактической ценой, часто страховщики и их агенты ведут переговоры при заключении сделок, получают скидки, оптовые цены и специальные предложения. Но эти переговоры, как правило, остаются в секрете, так что реальные цены на лекарства редко публикуются.
Средняя цена лечения редких болезней составила $111820 на пациента в год в период с 2010 по 2014 год , согласно отчету 2015 от EvaluatePharma.
![Spinraza предварительная цена лечения СМА](https://nnd.name/wp-content/uploads/2016/12/cma2017-620x413.jpg)
На сегодняшний день Biogen является единственным производителем одобренного лекарства от СМА, поэтому может превышать средние значения, ввиду двух основных факторов, которые позволяют держать высокие цены на лекарства от редких болезней: Небольшое количество пациентов, около 25000 СМА всех типов в США (примерно около 300000 во всем мире), и никаких других доступных методов лечения СМА на данный момент.
Вместе с тем представитель Biogen заявил , что компания разработала программу SMA 360 , чтобы помочь пациентам которыми сталкиваются «не медицинскими барьерами» лечения, такие как финансовые проблемы или проблемы со страховкой.
«Мы признаем, что доступность лечения и стоимость связаны между собой, и являются важными для пациентов, поставщиков, плательщиков и политиков. Мы работаем над тем, чтобы гарантировать помощь, чтоб ни один пациент не отказывался от лечения из-за финансовых ограничений или страхового статуса.»
Адаптивный перевод https://nnd.name/
Источник: xconomy.com