Победитель ННД

AveXis 302 – испытания нового препарата от СМА уже в Италии

AveXis 302 - испытания нового препарата от СМА уже в ИталииК концу июля в больнице Gemelli в Риме начнется исследование генной терапии новорожденных со спинальной мышечной атрофией (СМА). «Мощная эмоция» - сотням итальянских семей с детьми СМА, которые сообщают новости о следующем начале экспериментов с препаратом AveXis 302. Цель: вылечить редкое генетическое заболевание, такое как СМА, путем «дезактивации» гена, который разрушая нейромоторные связи, нарушает рост и движение всех мышц тела.

«Менее чем через год после официального прибытия в Италию первого в мире лекарства, которое может лечить болезнь, мы поражены еще одной огромной радостью. - говорит Даниэла Лауро, президент национальной ассоциации Families SMA, которая объединяет пациентов и родителей детей с заболеванием - Лечение спинразой (nusinersen) сдерживает болезнь и уже является эпохальным завоеванием, в то время как новая генная терапия может быть настоящим лекарством. До недавнего времени «исцеление» было только синонимом «чуда». Теперь, появилась устойчивая тенденция, подобно горизонту, с которого мы можем смотреть с уверенностью в ближайшее будущее, учитывая хорошие результаты экспериментов, находятся на приближающихся к финальной стадии в США».

AveXis 302 на самом деле демонстрирует обнадеживающие перспективы. Римская больница Gemelli готова принять детей для включения в программу: дети от 0 до 6 месяцев, у которых был диагностирован тип 1 СМА (самая серьезная форма) - которые не участвовали в испытаниях других лекарств и не получали препарат спинраза».

Институт детской нейропсихиатрии, возглавляемый Евгением Меркури, начнет эксперимент через несколько недель, а затем последует черёд за участием четырех других клинических центров - к югу от Мессины, Гаслини Генуи, Института Беста и Милиционера Милана - подтверждая превосходство в Италии в европейских исследованиях этого нервно-мышечного заболевания.

«Наша ассоциация уже делает первый шаг, - говорит президент Families SMA, - чтобы повысить осведомленность, с тем чтобы эта возможность была немедленно дохвачена заинтересованными родителями, а также педиатрами и генетиками, которые следят за появлением новых методов лечения. В Лацио мы работаем над проектом пилотного скрининга, поэтому мы надеемся, что он скоро распространится на всю национальную территорию Италии. Как и для доступа к nurinersen, наша некоммерческая организация будет находиться на передовой, чтобы постоянно информировать пациентов, а также общественное мнение о прогрессе, который они будут выполнены и, конечно, на возможности доступа к исследованию на ранних этапах, - заключает он, - дорога еще длинная, но теперь под гору легче».

Виктор Михальченков для https://nnd.name/

Оригинал adnkronos.com

Related posts

Высказать мнение

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.