Самое дорогое лекарство в мире прибыло во Францию. Лекарство Золгесма из лаборатории Novartis лечит детей с спинальной мышечной атрофией. Его стоимость останется приемлемой для социального обеспечения.
Кимрия, Йескарта, Лукстурна, Стримвелис, Глибера, Зинтегло, генная терапия уже присутствует на рынке в течение нескольких лет, с любопытными названиями и особенно астрономическими ценами, которые бросают вызов моделям финансирования здравоохранения. Это особенно верно для Zolgensma, самого дорогого лекарства в мире. 25 июля 2019 года оно получило временное разрешение на использование во Франции, через два месяца после получения разрешения на коммерческие продажи в Соединенных Штатах Америки. Швейцарская лаборатория Novartis требует 1 945 миллионов евро на пациента. За одну инъекцию выставлено почти 2 миллиона евро: такой цены в мировой истории лекарств еще никогда не видели.
Один из 80000 детей рождаются с СМА
Однако, со стороны социального обеспечения никакого предупреждения и пессимизма. Эксперты Medicare подсчитали, что стоимость должна оставаться управляемой, близкой к стоимости подобных лекарств, например, такого как лечение гемофилии. Действительно, Zolgensma лечит редкое заболевание, терминальную спинальную мышечную атрофию типа 1, тяжелую форму мышечной дегенерации, которая поражает одного младенца из 80000 и обычно приводит к смерти менее чем за два года. Пациенты, проходящие лечение с 25 июля, на данный момент считают на пальцах одной руки.
Разрешение на использование осуществляется в индивидуальном порядке, под конкретное имя. По данным экспертов, в год можно лечить около шестидесяти пациентов за 120 миллионов евро. Небольшая сумма по сравнению с 200 миллиардами расходов на здравоохранение. Кроме того, это начальная цена: Novartis обязательно пересмотрит тариф и вернет переплату за выданные ранее инъекции.
Патент Genethon
К сведенью, терапия известная под брендом Zolgensma не была разработана в Швейцарии. В 2018 году Novartis купила биотехнологию, созданную у американской фармацевтической лаборатории Avexis, за 8,7 миллиарда долларов. Сам стартап Avexis позаимствовал разработку Genethon, получателя средств Téléthon. А ключевой патент Zolgensma был зарегистрирован лабораторией Эври в 2007 году. Genethon и исследования других французских общественных и благотворительных организаций касаются от 3 до 5% продаж этого лекарства. Лицензия предусматривает, что цена не является препятствием для доступа к лечению французских пациентов, сообщает AFM-Telethon.
Как и большинство генных методов лечения, Zolgensma еще предстоит проявить себя после того, как он получил ускоренный доступ к рынку. К осени 2019 года, только 35 пациентов прошли предварительное лечение в клинических испытаниях, и этого количества инъекций недостаточно, чтобы знать, будут ли пациенты спасены. Риск в том, что они продолжают жить, но с серьезными последствиями, так как предсказать побочные эффекты от лекарств, основанных на генной инженерии, в данный момент невозможно. Даже при весьма обнадеживающих текущих результатах. Между этими неопределенностями и появлением до 10 новых более предсказуемых, но тоже очень дорогих методов лечения СМА к 2025 году, спонсоры здравоохранения еще не завершили свои расчеты.
Перевод специально для https://nnd.name/
Источник: lesechos.fr
