Комбинированное тандемное лечение Спинальной Мышечной Атрофии: Нусинерсен + Рисдиплам — Новая надежда для пациентов от детского медицинского центра, народной больницы Сянъя, центрально-южный университет, Чанша, Китай.
Что такое СМА?
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это тяжелое генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене SMN1, которое поражает нервные клетки, контролирующие мышцы, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости и атрофии, что приводит к дефициту белка SMN, необходимого для нормального функционирования двигательных нейронов. Без достаточного количества этого белка мышцы постепенно слабеют и атрофируются, что может привести к серьезным нарушениям двигательных функций и даже к летальному исходу.
В последние годы медицинское сообщество достигло значительных успехов в лечении этого заболевания, и одним из самых перспективных подходов является комбинированная терапия нусинерсеном и рисдипламом.
Новые методы лечения
В последние годы были разработаны два новых препарата, которые показали значительные результаты в лечении СМА:
- Нусинерсен: Это лекарство изменяет процесс сплайсинга гена SMN2, что приводит к увеличению выработки полноценного белка SMN.
- Рисдиплам: Это пероральный препарат, который также увеличивает выработку белка SMN, но действует через другой механизм.
Исследование тандемной терапии препаратами Спинраза и Рисдиплам
Исследование проводилось в Детском медицинском центре Народной больницы Сянъя, входящей в состав Центрально-Южного университета в Чанше, Китай. Было охачено 10 пациентов с СМА, которые получали комбинированное лечение нусинерсеном и рисдипламом. Оценивались изменения в моторных функциях, а также безопасность и переносимость комбинированной терапии.
Результаты
Все 10 пациентов показали улучшение моторных функций после начала комбинированной терапии. Ни у одного из пациентов не было зарегистрировано серьезных побочных эффектов, что свидетельствует о хорошей переносимости и безопасности лечения.
Комбинированное использование нусинерсена и рисдиплама может привести к более значительному улучшению моторных функций по сравнению с монотерапией. Это связано с тем, что нусинерсен и рисдиплам действуют на разные механизмы увеличения выработки белка SMN.
В исследовании рассмотрели 10 пациентов с СМА, которые получали комбинированное лечение нусинерсеном и рисдипламом. Вот основные результаты:
Улучшение Моторных Функций: Все пациенты показали значительное улучшение в моторных функциях после начала комбинированной терапии.
Безопасность и Переносимость: Ни у одного из пациентов не было зарегистрировано серьезных побочных эффектов, что свидетельствует о хорошей переносимости и безопасности лечения.
Преимущества комбинированной терапии с использованием нусинерсена и рисдиплама может привести к более значительному улучшению моторных функций по сравнению с монотерапией. Это связано с тем, что оба препарата действуют на разные механизмы увеличения выработки белка SMN, что позволяет более эффективно бороться с дефицитом этого жизненно важного белка.
Комбинированное лечение нусинерсеном и рисдипламом является многообещающим подходом для лечения СМА, обеспечивая значительное улучшение моторных функций и хорошую переносимость. Однако, для подтверждения этих результатов и определения долгосрочной эффективности и безопасности, необходимы дальнейшие исследования.
Детский медицинский центр Народной больницы Сянъя выразил благодарность всем пациентам и их семьям за участие в исследовании, а также медицинскому персоналу за их поддержку и помощь.
