Ученые только что отредактировали гены у людей без использования CRISPR — и это отлично.
В тихом испытании в Бостоне исследователи добились редактирования генов внутри человеческого тела без CRISPR — используя новую молекулу, которая не режет ДНК, но переписывает ее как биологический контролер орфографии. Лечение восстановило генетическое заболевание печени без внецелевого эффекта.
Вместо использования ножниц, похожих на ферменты CRISPR, этот метод использует «базовые редакторы», поставляемые через липидные наночастицы. Эти редакторы преобразуют неисправные буквы ДНК (как переключение A на G), не разрушая генетическую цепь — гораздо мягче, более точный подход.
Пациент страдал фенилкетонурией, состоянием, предотвращающим распад некоторых белков. После одной дозы анализ крови показал нормальный уровень фермента в течение 48 часов. Спустя три месяца коррекция была сильной — без иммунитета и воспаления.
Впервые система редактирования генов без CRISPR исправила заболевание in vivo. Это открывает дверь к более безопасному лечению сотен одногенных расстройств, особенно в тех случаях, когда резать ДНК может быть слишком рискованным.
Техника также показала, что редактирование может быть временным или обратимым — что-то, что CRISPR может сделать непросто. Это означает лучший контроль, меньшее количество побочных эффектов и потенциал для ограниченных по времени генетических изменений.
Редактирование ген только что стало безопаснее, умнее и на шаг ближе к повседневной медицине.
