Zimislecel новый препарат от диабета на основе стволовых клеток вылечил 10 из 12 пациентов. На ежегодном собрании Американской диабетической ассоциации был представлен новый экспериментальный препарат
Zimislecel (ранее известный как VX-880) — первый в мире терапевтический продукт на основе стволовых клеток, способный восстанавливать естественную выработку инсулина у пациентов с тяжёлой формой сахарного диабета 1 типа. Результаты первой фазы клинических испытаний показали, что из 12 участников, получавших препарат,
у 10 полностью исчезла потребность в инъекциях инсулина, и они смогли поддерживать нормальный уровень глюкозы в крови за счёт собственного производства инсулина.
Как работает препарат?
Zimislecel — это инновационная клеточная терапия, разработанная биотехнологической компанией Vertex Pharmaceuticals. Препарат представляет собой инъекцию функциональных островковых бета-клеток, выращенных из стволовых клеток человека. Эти клетки внутривенно имплантируются в печень пациента, где начинают производить инсулин в ответ на изменение уровня сахара в крови. Таким образом, организм снова обретает способность регулировать глюкозу самостоятельно — без постоянного введения искусственного инсулина.
Результаты испытаний
Испытания проводились на группе из 12 пациентов с тяжёлым сахарным диабетом 1 типа, которые не могли контролировать уровень сахара даже при интенсивной терапии. У всех участников наблюдались эпизоды тяжёлой гипогликемии без предупреждающих симптомов — состояние, опасное для жизни.
- У 10 из 12 пациентов полностью восстановилось производство инсулина.
- Было отмечено значительное снижение необходимости в инъекциях инсулина или полный отказ от него.
- Уровень HbA1c (маркер долгосрочного контроля сахара) значительно улучшился.
- Ни одного серьёзного побочного эффекта зарегистрировано не было.
Значение открытия
Для миллионов людей по всему миру, страдающих от диабета 1 типа, этот препарат может стать настоящей революцией. Впервые за всю историю медицины удалось показать, что заболевание, которое раньше считалось неизлечимым, можно
не просто компенсировать, но потенциально вылечить с помощью клеточной терапии. Хотя пока речь идёт лишь о небольшом исследовании, результаты уже привлекли внимание всего научного сообщества. Следующая фаза испытаний начнётся в ближайшие месяцы и позволит проверить эффективность препарата на большем числе пациентов. Как и любая новая технология, Zimislecel поднимает ряд вопросов:
- Необходимость иммуносупрессии: чтобы организм не отторгнул новые клетки, пациентам приходится принимать препараты, подавляющие иммунитет.
- Стоимость: цена курса пока не объявлена, но специалисты ожидают, что она будет очень высокой.
Однако учёные уверены, что со временем метод станет более доступным и менее инвазивным.
Что дальше?
Если последующие испытания подтвердят эффективность препарата, он может быть одобрен к применению уже через несколько лет. Это откроет дорогу к новому поколению клеточных терапий, способных не только управлять болезнью, но и
восстанавливать утраченные функции организма. Такие технологии могут стать основой будущих методов лечения не только диабета, но и множества других заболеваний — от сердечно-сосудистых до нейродегенеративных. Источник:
Nauka TV | Адаптация: nnd.name
