В РФ зарегистрирован российский аналог препарата против миодистрофии Дюшенна, это первый отечественный дженерик оригинального лекарства «Трансларна».
Первый отечественный аналог препарата для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД) зарегистрирован в России, сообщили ТАСС в пресс-службе производителя — компании «Герофарм».
«Герофарм» получил регистрационное удостоверение на орфанный препарат «Аталурен», предназначенный для лечения миодистрофии Дюшенна. Он стал первым российским дженериком оригинального препарата «Трансларна», — говорится в сообщении.
Компания в 2024 году провела клинические исследования биоэквивалентности «Аталурена», в котором приняли участие 100 человек. В результате была доказана его полная идентичность оригинальному препарату. «Аталурен» будет производиться по полному циклу на территории России в дозировках 125, 250 и 1 000 мг. Препарат применяется внутрь три раза в день по специальной схеме и показан ходячим пациентам от двух лет с подтвержденной нонсенс-мутацией, вызывающей МДД.
Миодистрофия Дюшенна — орфанное наследственное заболевание, при котором в организме нарушен синтез белка дистрофина, необходимого для правильной работы мышц. Недостаточное количество этого белка приводит к тяжелым осложнениям: потере способности ходить и развитию дыхательной и сердечной недостаточности, повышающих риск летального исхода, объяснили в компании.
