Обновление для сообщества СМА от Novartis – Зима 2026
Уважаемые участники сообщества СМА!
Надеемся, вы наслаждаетесь зимними месяцами и с нетерпением ждёте наступления тёплых весенних дней.
В ноябре 2025 года компания Novartis объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат ITVISMA® (onasemnogene abeparvovec-brve) — суспензию для интратекального введения (инъекция в спинномозговой канал) — для лечения детей в возрасте от 2 лет и старше, подростков и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА). Препарат представляет собой вариант однократной генной заместительной терапии.
Компания Novartis выражает благодарность сообществу СМА и партнёрам за постоянное взаимодействие, предоставление ценной обратной связи и участие в клинических исследованиях.
Для получения актуальной информации, включая Руководство для обсуждения с врачом по препарату ITVISMA, посетите сайт:
www.ITVISMA.com
Пожалуйста, продолжайте чтение для ознакомления с разделами «Показания» и «Важная информация по безопасности», а также ознакомьтесь с полной Инструкцией по медицинскому применению, включая Предупреждение в рамке (Boxed Warning).
В этом выпуске вы узнаете:
- Вебинар ITVISMA по запросу
- Взаимодействие с сообществом СМА
- Вебинары Cure SMA по адаптивному спорту и отдыху
- Последние новости проекта SMAshing My Limits
- Как поделиться своей историей СМА с компанией Novartis
Мы будем рады продолжать делиться актуальными обновлениями по мере их появления и встретиться с вами лично на Ежегодной конференции по СМА этим летом.
С благодарностью, Команда Novartis
Вебинар ITVISMA, проведённый в декабре, и доступ к записи
11 декабря 2025 года организации Cure SMA и Novartis провели вебинар для сообщества, посвящённый одобрению FDA препарата ITVISMA® (onasemnogene abeparvovec-brve).
Более 400 представителей сообщества СМА приняли участие, чтобы узнать больше об этом варианте терапии. Мы благодарим Cure SMA за приглашение компании Novartis представить данную информацию сообществу.
Если вы не смогли принять участие или хотите узнать больше, вы можете посмотреть запись вебинара.
Пожалуйста, продолжайте чтение для ознакомления с разделами «Показания» и «Важная информация по безопасности», а также ознакомьтесь с полной Инструкцией по медицинскому применению, включая Предупреждение в рамке (Boxed Warning).
Взаимодействие с сообществом СМА
Основанные на принципах объединения и совместного обучения, мероприятия Summit of Strength, организуемые Cure SMA, собирают сообщество СМА для проведения образовательных сессий, поддержки и взаимодействия.
В 2025 году компания Novartis с гордостью принимала участие и выступала спонсором мероприятий Summit of Strength по всей стране, поддерживая миссию Cure SMA по укреплению и объединению сообщества СМА.
Представляем нашего нового представителя по работе с пациентами и сообществом (PCL)
Мы рады приветствовать в команде нашего нового представителя PCL — Бретта, который имеет более 15 лет опыта в сфере поддержки пациентов с редкими заболеваниями, включая почти десятилетний опыт работы в биофармацевтической отрасли с акцентом на нейромышечные заболевания.
Бретт и другие представители PCL будут рады встретиться с вами на предстоящих мероприятиях Summit of Strength и Walk-n-Roll.
Обратите внимание: данный вебинар предназначен только для аудитории США. Вебинар был записан организацией Cure SMA и доступен на YouTube-канале Cure SMA.
Узнайте больше о программе адаптивного спорта и отдыха Cure SMA
Компания Novartis с гордостью является генеральным спонсором программы Cure SMA Adaptive Sports & Recreation Program, которая предоставляет детям, подросткам и взрослым со СМА возможность участия в адаптивных спортивных и рекреационных мероприятиях.
Каждый человек заслуживает того, чтобы его жизнь была наполнена интересными и вдохновляющими увлечениями. Для сообщества СМА это означает доступ к адаптивным видам спорта и активностям, обеспечивающим полноценное участие.
Программа стартовала с двух вебинаров, проведённых в декабре и январе, а дополнительная сессия состоялась 26 февраля. На сайте Cure SMA также доступна новая веб-страница Adaptive Sports & Recreation, где размещены записи вебинаров, информация о предстоящих мероприятиях и тщательно подобранные ресурсы, направленные на поддержку участия и объединения сообщества СМА.
Проект SMAshing My Limits
Возможно, вы видели Сиару в недавнем видеоролике в Instagram, где она делится своим опытом жизни с СМА и размышляет о своём пути.
Теперь ваша очередь.
Ознакомьтесь с ресурсом для самоанализа, который содержит вопросы и подсказки, помогающие осознать собственные достижения.
Поделитесь своей историей СМА
Мы понимаем, что путь каждого человека со СМА уникален, и хотели бы узнать больше о вашем опыте.
Если вы хотите поделиться своей историей с компанией Novartis, напишите нам по адресу: SMApartners@yuzuzest.com
Если вам не исполнилось 18 лет и вы хотите принять участие, потребуется согласие родителя или законного представителя. Компания Novartis никогда не будет передавать вашу информацию третьим лицам и не будет привлекать вас к участию в каких-либо мероприятиях без вашего согласия.
Показания и важная информация по безопасности для ITVISMA®
ПОКАЗАНИЯ
Что такое ITVISMA?
ITVISMA — это рецептурная генная терапия, предназначенная для лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Препарат вводится однократно в виде интратекальной инъекции.
ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ
Какая наиболее важная информация по безопасности, которую следует знать о ITVISMA?
ITVISMA может повышать уровень печёночных ферментов и вызывать гепатотоксичность.
Пациенты будут получать пероральные кортикостероидные препараты до и после введения ITVISMA и проходить регулярные лабораторные исследования для мониторинга функции печени.
Пациенты и лица, осуществляющие уход, должны немедленно обратиться к лечащему врачу, если:
- кожа и/или склеры глаз приобретают желтоватый оттенок,
- пропущена доза кортикостероида или произошла рвота после его приёма,
- наблюдается снижение уровня бодрствования.
На что следует обратить внимание до и после введения ITVISMA?
Инфекции до или после введения ITVISMA могут привести к более серьёзным осложнениям.
Пациенты, лица, осуществляющие уход, и лица, находящиеся в тесном контакте с пациентом, должны соблюдать меры профилактики инфекций.
Немедленно обратитесь к врачу при появлении признаков возможной инфекции:
- кашель,
- свистящее дыхание,
- чихание,
- насморк,
- боль в горле,
- повышение температуры тела.
После введения ITVISMA возможно снижение количества тромбоцитов.
При появлении необъяснимых кровотечений или синяков необходимо срочно обратиться за медицинской помощью.
При применении ITVISMA наблюдалась периферическая сенсорная нейропатия.
Следует немедленно обратиться к врачу при появлении онемения, покалывания, ощущения «ползания мурашек» или боли в руках, кистях, ногах и/или стопах.
Возможны:
- снижение количества тромбоцитов и эритроцитов,
- внезапные изменения функции почек,
- повышенная склонность к кровоточивости,
что может быть признаками тромботической микроангиопатии (TMA).
При появлении необъяснимых кровотечений, судорог или уменьшения объёма мочи требуется немедленная медицинская помощь.
Существует теоретический риск развития опухолей при применении генной терапии, такой как ITVISMA.
При развитии опухолевого образования следует обратиться к лечащему врачу и в компанию Novartis Gene Therapies, Inc. по телефону 1-833-828-3947.
Дополнительная важная информация по безопасности для ITVISMA® (продолжение)
Что необходимо знать о вакцинации и ITVISMA?
Пациенты и лица, осуществляющие уход, должны проконсультироваться с лечащим врачом относительно вакцинации и применения ITVISMA.
В период приёма кортикостероидов может потребоваться корректировка графика вакцинации.
Рекомендуется обеспечить защиту от гриппа и респираторно-синцитиального вируса (RSV), а статус вакцинации должен быть актуализирован до введения ITVISMA.
Что необходимо знать о контрацепции, донорстве яйцеклеток или спермы и ITVISMA?
Женщинам репродуктивного возраста рекомендуется использовать эффективные методы контрацепции и воздерживаться от донорства яйцеклеток в течение 6 месяцев после введения ITVISMA.
Мужчинам, способным к зачатию ребёнка, рекомендуется использовать барьерные методы контрацепции и воздерживаться от донорства спермы в течение 3 месяцев после введения ITVISMA.
Возможные или наиболее вероятные побочные реакции
Наиболее часто сообщавшиеся нежелательные реакции:
- инфекции верхних дыхательных путей,
- повышение температуры,
- симптомы со стороны верхних отделов желудочно-кишечного тракта,
- повышение уровня печёночных ферментов,
- головная боль,
- головокружение,
- боль в конечностях,
- снижение количества тромбоцитов,
- нарушения чувствительности.
Представленная информация по безопасности не является исчерпывающей.
Обсудите с лечащим врачом любые побочные эффекты, которые вызывают беспокойство или не проходят.
Вы можете сообщить о предполагаемых побочных реакциях в FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или через сайт www.fda.gov/medwatch, либо в компанию Novartis Gene Therapies, Inc. по телефону 1-833-828-3947.
Пожалуйста, ознакомьтесь с полной Инструкцией по медицинскому применению.
Novartis Pharmaceuticals Corporation
One Health Plaza
East Hanover, New Jersey 07936-1080
© 2026 Novartis
2/26 FA-11585552
Cure SMA Winter community update layout.pdf
