Scholar Rock повторно подает заявку на лицензирование биологического препарата (BLA) для апитегромаба в FDA.
Компания Scholar Rock объявила о повторной подаче заявки на лицензирование биологического препарата (Biologics License Application, BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для апитегромаба — исследуемого терапевтического средства для лечения людей, живущих со спинальной мышечной атрофией (СМА). Апитегромаб представляет собой направленное на мышечную ткань лечение на основе антител к миостатину.
Повторная подача заявки последовала после ранее полученного письма о полном ответе (Complete Response Letter, CRL) от FDA, связанного с замечаниями, выявленными в ходе плановой инспекции стороннего производственного объекта по финальной упаковке препарата, Catalent Indiana LLC. Данные замечания не касались непосредственно апитегромаба, и, что особенно важно, FDA не выразило претензий к данным об эффективности, безопасности терапии или производителю активного фармацевтического ингредиента.
С тех пор Scholar Rock тесно сотрудничала с FDA и производственным партнером для устранения данных замечаний. Это включало участие во встрече типа Type A с представителями FDA, а также последующие обсуждения между FDA и Catalent Indiana. По итогам этих взаимодействий Scholar Rock согласовала с FDA возможность повторной подачи заявки BLA до проведения повторной инспекции производственного объекта.
Что особенно важно, в рамках повторной подачи заявки Scholar Rock также включила второй производственный объект по финальной упаковке препарата, расположенный на территории США, для повышения надежности цепочки поставок и поддержки будущего спроса.
Scholar Rock ожидает, что FDA примет заявку BLA в течение 30 дней с момента повторной подачи, а период рассмотрения составит до шести месяцев с даты повторной подачи.
Cure SMA продолжит отслеживать прогресс и поддерживать тесную связь с Scholar Rock и FDA. Мы будем делиться обновлениями с сообществом по мере поступления новой информации. Если у вас возникнут вопросы, пожалуйста, свяжитесь с нами по адресу research@curesma.org.
Вы также можете посетить нашу обновленную страницу с часто задаваемыми вопросами (FAQ) для получения ответов на распространенные вопросы, связанные с этой новостью.
Чтобы ознакомиться с последним заявлением Scholar Rock для сообщества о повторной подаче заявки BLA, нажмите здесь.
