ВАШИНГТОН, ОКРУГ КОЛУМБИЯ 27 ноября 2013 — FightSMA чрезвычайно рады сообщить, что после нескольких лет страстной защиты со стороны семей по всей стране, Сенат США принял Национальный закон о детской исследовательской сети (NPRNA) 14 ноября единодушным согласием. 27 ноября было подписано законодательство президентом Бараком Обамой, которое Палата представителей США одобрила во вторник, 12 ноября, NPRNA был утвержден в качестве части пакета здоровья известного как PREEMIE reauthorization act (S.252) — (перераспределение полномочий).
Законодательство разрешает Национальным Институтам Здоровья (NIH), создать сеть исследовательских консорциумов, которые будут проводить основное исследование через клиники на различные педиатрические заболевания. NPRNA требует, чтобы соответствующее количество консорциумов сосредоточить на исследование, проведенные по педиатрическим редким заболеваниям, таких как спинальная мышечная атрофия (SMA) , в том числе клинических испытаний и оценки потенциальной терапии и лечения. Это поможет создать совместную инфраструктуру, необходимую для проведения передовых педиатрических исследований сегодня и в будущем, включая поддержку перспективных молодых исследователей начавших свою карьеру в педиатрии.
«Мы в настоящее время в уникальном периоде SMA терапии, с появлением ряда перспективных мер», сказал д-р Алекс Маккензи, сопредседатель Научно-консультативного комитета FightSMA. «Но с клинической точки зрения это действительно только начало. Следующее десятилетие станет свидетелем внедрения и испытания некоторых из них, а также ряд дополнительных терапевтических методик SMA; необходимых для всех, в дополнение к сравнению относительной эффективности, это понимание, какие типы SMA больше всего выиграют от какого вмешательства, а также четкое представление о том, когда, для оптимального результата, нужно лечение начинать и какая нужна терапия будет для продления жизни людей, страдающих от SMA. NPRNA будет иметь решающее значение для достижения этих целей. Важно подчеркнуть тот факт, что вмешательство, а также изучение SMA будут использоваться для информирования и подход для многих сотен редких заболеваний, ожидающих эффективного лечение».
https://www.fightsma.org/
