Исследование доказывает эффективность нового препарата для спинальной мышечной атрофии. По данным последних исследований, примерно один из каждых 40 человек в Соединенных Штатах является носителем гена, ответственного за спинальная мышечная атрофия (СМА), нейродегенеративного заболевания, которое вызывает ослабление мышцы с течением времени. Теперь, исследователи из Университета Миссури сделав недавний прорыв с развитием нового соединения, получили высокую эффективность лечения на животных моделях болезни. В апреле, был подан патент для разрешения использования при SMA.
«Стратегией нашей лаборатории используемая для борьбы с SMA является «подавить репрессор,» сказал Chris Lorson, исследователь в Bond Life Sciences Center и профессор в MU департамента ветеринарной патобиологии. «Это очень похоже на чтение книги, но в этом случае, последняя глава книги — или окончательный экзон генетической последовательности -. Пропущено захватывающая часть романа, но важная основная глава по-прежнему существует — и может обманом заставить читать правильно, если вы знаете, как это сделать, в какой последовательности читать. Новая SMA терапевтическое соединение, antisense oligonucleotide, ремонтирует гены, пострадавшие от этого заболевания. »
У лиц, пострадавших от SMA, нейрон-1 (SMN1) ген спинного двигателя мутирует и испытывает недостаток в способности обрабатывать ключевой белок, который ответственен за функцию мышц нейронов. Мышцы в нижних конечностях, как правило, поражаются первыми, затем мышцы верхних конечностей, включая районы вокруг шеи и позвоночника.
К счастью, у людей есть почти идентичный ген копирования под названием SMN2. Цели Chris Lorson в том, чтобы генетическая последовательность и обеспечивала правильное «редактирование» гена SMN2. Препарат позволяет гену SMN2 обойти дефектный ген и обработать белок, который помогает функции мышц нейронов.
Новое терапевтическое соединение было запатентовано в апреле. Исследование показало, что раньше начато лечение мышей с СМА, тем лучше результат. У исследуемых мышей, препарат улучшил выживаемость от 500 до 700 процентов, по данным исследования, 90 процентов продемонстрировали улучшение в тяжелых случаях SMA.
Хотя в настоящее время нет никакого лечения для SMA, Национальный институт здравоохранения (NIH) перечислил SMA к неврологическим заболеваниям, к которым в ближайшем будущем найдется лечение, частично благодаря эффективности препаратов, таким как разработанный в лаборатории Chris Lorson.
Исследование Chris Lorson, «Morpholino antisense oligonucleotides targeting intronic repressor Element1 improve phenotype in SMA mouse models,» (морфолино антисмысловые олигонуклеотиды, направленные интронного репрессорного элемента улучшаещего фенотип моделей SMA мыши), был опубликован в сентябре 2014 года в журнале Human Molecular Genetics. Аспирант Эркан Осман был ведущим автором. Исследование финансировалось грантом Национального института здравоохранения, учебного гранта и стипендии от Медицинского института Говарда Хьюза.
Перевод https://nnd.name/
https://www.sciencedaily.com/releases/2014/09/140915165256.htm
