FDA одобряет препарат Evrysdi компании Roche как первую и единственную таблетку для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)
- Evrysdi — единственный неинвазивный препарат для лечения СМА, изменяющий течение заболевания, одобренный более чем в 100 странах.
- Таблетки Эврисди можно хранить при комнатной температуре, они обладают той же доказанной эффективностью и безопасностью, что и доступные в настоящее время пероральные растворы.
- Новая формула таблеток может обеспечить большую свободу и независимость для людей с СМА благодаря упрощенному приему дозы
Базель, 12 февраля 2025 г. — Компания Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на новый препарат (NDA) для таблеток Evrysdi® (рисдиплам) для людей, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Evrysdi — единственное неинвазивное лечение СМА, изменяющее течение заболевания. Таблетку Evrysdi 5 мг можно проглотить целиком или растворить в воде.
«Evrysdi обладает мощным потенциалом для изменения траектории заболевания SMA и уже использовался для лечения тысяч пациентов на сегодняшний день. Это одобрение знаменует собой еще один значительный шаг вперед», — сказал Леви Гарравей, доктор медицины, доктор философии, главный врач и руководитель отдела глобальной разработки продуктов компании Roche. «Таблетки Evrysdi сочетают в себе проверенную эффективность с удобством, предоставляя дополнительный гибкий вариант для лечения SMA».
Одобрение таблетки Evrysdi было основано на результатах исследования биоэквивалентности, которое показало, что таблетка 5 мг, проглоченная целиком или диспергированная в нехлорированной питьевой воде (например, фильтрованной воде), и оригинальный пероральный раствор обеспечивают сопоставимое воздействие рисдиплама. Это означает, что пациенты, принимающие таблетку, могут ожидать той же установленной эффективности и безопасности, что и пероральный раствор Evrysdi. Пероральный раствор Evrysdi останется доступным для тех, кто принимает другие дозы Evrysdi, и для тех, кто может предпочесть пероральный раствор.
«Мы не можем недооценивать ценность, которую приносит упрощение лечения и управления заболеванием для людей, живущих с СМА или ухаживающих за ними», — сказал Кеннет Хобби, президент Cure SMA. «Эта новая формула, стабильная при комнатной температуре, предлагает дополнительный выбор, который может быть более удобно вписан в повседневные дела, такие как работа, путешествия и учеба».
В рамках расширения инструкции по применению препарата Эврисди была обновлена информация о назначении препарата и теперь включает рекомендации по приему и хранению таблеток.
Новый планшет, который, как ожидается, поступит в продажу в ближайшие недели, подойдет для людей в возрасте от двух лет и старше, вес которых превышает 20 кг (44 фунта).
Компания Roche возглавляет клиническую разработку препарата Evrysdi в рамках сотрудничества с SMA Foundation и PTC Therapeutics.
О Evrysdi® (рисдиплам)
Evrysdi — это модификатор сплайсинга пре-мРНК выживаемости двигательных нейронов 2 ( SMN2 ), разработанный для лечения СМА, вызванной мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка выживаемости двигательных нейронов (SMN). Evrysdi принимается ежедневно дома или в дороге, либо в жидкой форме (через зонд или перорально), либо в форме таблетки (только перорально, проглатывается целиком или растворяется в воде).
Препарат Evrysdi предназначен для лечения СМА путем увеличения и поддержания выработки белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и периферических тканях. Белок SMN находится по всему телу и имеет решающее значение для поддержания здоровья двигательных нейронов и основных функций.
Evrysdi получил статус PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в 2018 году и статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в 2017 году. В 2021 году Evrysdi был удостоен награды «Открытие года» от Британского фармакологического общества, а также премии Общества по исследованию лекарственных средств за открытие лекарств. В настоящее время Evrysdi одобрен в более чем 100 странах, и во всем мире его лечат более 16 000 человек с СМА.
В настоящее время препарат Эврисди проходит или проходил оценку в многочисленных международных многоцентровых исследованиях с участием людей со СМА:
- FIREFISH (NCT02913482) — открытое двухкомпонентное основное клиническое исследование у младенцев с СМА 1-го типа. Младенцы были в возрасте примерно пяти с половиной месяцев (медиана) на момент регистрации, и из 58 младенцев, завершивших первый год лечения, 52 вошли в открытое расширенное исследование. Исследование достигло своей первичной конечной точки и было завершено после пяти лет наблюдения.
- SUNFISH (NCT02908685) – двухчастное, двойное слепое, плацебо-контролируемое опорное исследование у людей в возрасте от двух до 25 лет с СМА 2 или 3 типов. Исследование достигло своей первичной конечной точки и было завершено после пяти лет наблюдения.
- JEWELFISH (NCT03032172) – открытое разведывательное исследование, разработанное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики у людей с СМА в возрасте от шести месяцев до 60 лет, которые получали другие исследуемые или одобренные методы лечения СМА до приема Эврисди. Исследование завершило набор (n=174).
- RAINBOWFISH (NCT03779334) – открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование, изучающее эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику препарата Evrysdi у младенцев (n=26) от рождения до шести недель (при первой дозе) с генетически диагностированной СМА, у которых еще нет симптомов. Исследование достигло своей первичной конечной точки.
- MANATEE (NCT05115110) – клиническое исследование фазы II/III для оценки безопасности и эффективности GYM329 (RG6237), молекулы антимиостатина, нацеленной на рост мышц, в сочетании с Evrysdi для лечения СМА у пациентов в возрасте от двух до десяти лет. Управление по разработке орфанных препаратов FDA предоставило GYM329 статус орфанного препарата для лечения пациентов с СМА в декабре 2021 года. В настоящее время исследование активно.
- HINALEA 1 (NCT05861986) и HINALEA 2 (NCT05861999) – клинические исследования IV фазы для оценки эффективности и безопасности препарата Эврисди у пациентов в возрасте до двух лет на момент включения, которые получали генную терапию онасемногеном абепарвовеком либо до появления симптомов, либо после появления симптомов после генетически подтвержденного диагноза 5q–аутосомно-рецессивной СМА. В настоящее время проводится набор пациентов для участия в исследованиях.
- PUPFISH (NCT05808764) – открытое исследование фазы II для изучения фармакокинетики и безопасности препарата Эврисди у детей с СМА в возрасте до 20 дней (при первой дозе). В настоящее время проводится набор участников для исследования.
О СМА
СМА — это тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое может быть смертельным. Оно поражает примерно одного из 10 000 младенцев и является основной генетической причиной детской смертности. СМА вызвано мутацией гена выживаемости двигательного нейрона 1 ( SMN1 ), что приводит к дефициту белка SMN. Этот белок находится по всему телу и необходим для функционирования нервов, которые контролируют мышцы и движение. Без него нервные клетки не могут функционировать правильно, что со временем приводит к мышечной слабости. В зависимости от типа СМА физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или утрачены.
О компании Roche в области нейронауки
Нейронауки являются основным направлением исследований и разработок в компании Roche. Наша цель — развивать новаторскую науку для разработки новых методов лечения, которые помогают улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально разрушительными заболеваниями.
Roche исследует более дюжины лекарств от неврологических расстройств, включая рассеянный склероз, спинальную мышечную атрофию, расстройство спектра нейромиелита оптического, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных задач в нейробиологии сегодня.
О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche превратилась в крупнейшую в мире биотехнологическую компанию и мирового лидера в области диагностики in vitro. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарственные средства и диагностику для улучшения и спасения жизней людей по всему миру. Мы являемся пионерами в области персонализированного здравоохранения и хотим и дальше преобразовывать способы предоставления медицинских услуг, чтобы оказывать еще большее влияние. Чтобы обеспечить наилучшую помощь каждому человеку, мы сотрудничаем со многими заинтересованными сторонами и объединяем наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики с аналитическими данными из клинической практики.
На протяжении более 125 лет устойчивое развитие является неотъемлемой частью бизнеса Roche. Как компания, ориентированная на науку, мы вносим наибольший вклад в общество в разработку инновационных лекарств и диагностических средств, которые помогают людям жить более здоровой жизнью. Roche привержена инициативе Science Based Targets и инициативе Sustainable Markets Initiative, чтобы достичь чистого нуля к 2045 году.
Genentech, в США, является стопроцентным членом Roche Group. Roche является мажоритарным акционером Chugai Pharmaceutical, Япония.
Более подробную информацию можно найти на сайте www.roche.com.
