Scholar Rock объявил, что США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) приняло свою заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для апитегромба, исследуемого мышечного лечения, которое разрабатывается для обеспечения клинически значимого улучшения двигательной функции для людей, живущих с спинальной мышечной атрофией (СМА), которые получают лечение, ориентированное на SMN. FDA рассмотрит заявку в приоритетном порядке и назначило целевой дату действия Закона о сборе с пользователей рецептурных лекарств (PDUFA) 22 сентября 2025 года. Обозначение приоритетного обзора FDA сообщает, что FDA определило, что если апитегромамаб будет одобрен, он может значительно улучшить безопасность или эффективность лечения серьезного состояния СМА.
Регуляторные представления Apitegromab основаны на положительных данных об эффективности и безопасности из ключевого исследования фазы 3 SAPPHIRE, для которого компания сообщила положительные данные в октябре 2024 года, а также подтверждающие данные исследования фазы 2 TOPAZ и долгосрочного исследования ONYX.
Кроме того, Scholar Rock недавно объявила о Программе расширенного доступа (EAP) в США для апитегромаба для лечения подходящих пациентов с СМА. Более подробную информацию о программе можно найти здесь.
Следующие шаги
В ожидании потенциальных одобрений регулирующих органов Scholar Rock планирует коммерческий запуск в США после утверждения в 2025 году, а европейский запуск ожидается в 2026 году.
Cure SMA будет продолжать информировать сообщество о новостях, поскольку заявка Scholar Rock проходит через процесс рассмотрения приоритетов FDA в направлении потенциального одобрения регулирующих органов.
Apitegromab улучшает моторные функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией, показывает опубликованное ранее исследование.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это тяжелое генетическое заболевание, характеризующееся мышечной слабостью и дегенерацией, что часто приводит к тяжелой инвалидности и сокращению продолжительности жизни. Новый препарат под названием апитегромаб показал многообещающие результаты в клиническом исследовании фазы 2, опубликованном в журнале «Neurology».
Апитегромаб — это исследуемое полностью человеческое моноклональное антитело, которое работает путем ингибирования миостатина, регулирующего рост скелетных мышц. В отличие от уже одобренных методов лечения СМА, которые в основном направлены на обращение дегенерации, апитегромаб нацелен на сохранение мышечной массы, чтобы устранить основное нарушение, вызванное нейродегенерацией.
Исследование фазы 2 TOPAZ оценивало безопасность и эффективность апитегромаба у людей с поздней формой СМА 2 и 3 типа. В исследовании изучались потенциальные критерии отбора и режимы лечения для будущих исследований, в которых участвовали три группы участников в возрасте от 2 до 21 года. Исследование проводилось в 16 центрах в США и Европе и показало многообещающие результаты. 58 участников получали инфузии апитегромаба каждые четыре недели в течение 12 месяцев. Основной показатель эффективности, измеренный с помощью шкалы функциональной моторной активности Хаммерсмита, продемонстрировал улучшение моторных функций у участников всех групп.
Участники группы 3, которые получали апитегромаб в сочетании с нусинерсеном, показали наиболее значительное улучшение. Через 12 месяцев средние баллы увеличились на 5,3 пункта для группы с дозировкой 2 мг/кг и на 7,1 пункта для группы с дозировкой 20 мг/кг. Кроме того, это лечение продемонстрировало благоприятный профиль безопасности без сообщений о смертельных случаях или серьезных побочных реакциях.
Эти обнадеживающие результаты поддерживают переход апитегромаба в рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для пациентов с СМА. Если исследование будет успешным, апитегромаб может предложить долгожданный вариант лечения, который остановит прогрессирование заболевания и дополнительно улучшит моторные функции, повысив качество жизни людей, живущих с СМА.
Источник:
Crawford, T. O., Darras, B. T., Day, J. W., Dunaway Young, S., Duong, T., Nelson, L. L., Barrett, D., Song, G., Bilic, S., Cote, S., Sadanowicz, M., Iarrobino, R., Xu, T. J., O’Neil, J., Rossello, J., Place, A., Kertesz, N., Nomikos, G., & Chyung, Y. (2024). Safety and Efficacy of Apitegromab in Patients With Spinal Muscular Atrophy Types 2 and 3. In Neurology (Vol. 102, Issue 5). Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health). [https://doi.org/10.1212/wnl.0000000000209151](https://www.neurology.org/doi/full/10.1212/WNL.0000000000209151)
