Salanersen от Биоген - новый шаг в лечении СМА - NND

Биоген продвигает экспериментальное средство при СМА — Salanersen показал высокую эффективность.

Компания Биоген сообщила о важном этапе разработки нового препарата salanersen (BIIB115/ION306) — антисмыслового олигонуклеотида (ASO) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

На основании положительных данных фазы 1 клинических испытаний компания планирует начать регистрационные исследования, которые могут привести к одобрению препарата уже в ближайшие годы. Salanersen был разработан на основе технологии SPINRAZA™, но обладает повышенной активностью и может применяться всего один раз в год, что делает его более удобным для пациентов.

Результаты фазы 1: снижение нейродегенерации и улучшение моторики

Исследование охватывало детей с диагнозом СМА, ранее получавших генную терапию (например, ZOLGENSMA®). Промежуточные результаты показали:

70% снижение уровня нейрофиламента light chain (NfL) — маркера нейродегенерации;
Эффект сохранялся в течение 1 года после однократного введения;
Улучшение моторных функций по шкалам:
- HFMSE: +3.3 балла
- RULM: +5.3 балла
Половина участников достигла новых моторных вех ВОЗ, таких как ходьба, ползание, стояние или сидение без помощи.

Переносимость и безопасность

Препарат хорошо переносился. Наиболее частые побочные эффекты:

Лихорадка (pyrexia)
Инфекции верхних дыхательных путей

Подавляющее большинство событий были умеренными или легкими.

Цель исследования

Фаза 1 была разделена на две части:

Часть A — рандомизированное плацебо-контролируемое исследование среди здоровых взрослых мужчин.
Часть B — открытое исследование у детей с СМА, ранее получавших генную терапию и имевших субоптимальный клинический ответ.

Промежуточные данные представлены для 24 участников из Части B. Также предоставлены предварительные данные по 8 детям с годовым наблюдением.

Комментарий исследователя

«Для меня наиболее значимы данные по снижению нейрофиламента и достижению новых моторных целей. Ребёнок, получивший генную терапию в годовалом возрасте, но так и не научившийся сидеть к 5 годам, смог этого достичь всего через 3 месяца после начала лечения salanersenом», — говорит доктор Валерия А. Сансьоне, профессор неврологии Миланского университета.

Заявление представителя Биогена

«Несмотря на прогресс в лечении СМА за последние годы, остаются нереализованные потребности. Salanersen — это следующий шаг в нашей работе по их решению», — отметила Стефани Фрадетт, руководитель отдела нейромышечных заболеваний в Биогене.
Salanersen от Биоген: новый шаг в лечении СМА

САЛАНЕРСЕН: Следующий перспективный препарат Biogen от СМА.

Саланерсен (BIIB115/ION306) — новый антисенсный олигонуклеотид (ASO) с потенциалом достижения высокой эффективности и одноразового дозирования при спинальной мышечной атрофии (SMA)

Промежуточные данные фазы 1 показывают, что дети со СМА, ранее лечившиеся генной терапией, испытали значительное замедление нейродегенерации и клинически значимые улучшения двигательной функции после начала

Основываясь на этих обнадеживающих данных по фазе 1, Biogen взаимодействует с регуляторами для продвижения саланерсена до регистрационных этапов, опираясь на богатый опыт

КЕМБРИДЖ, Массачусетс. 25 июня 2025 года (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) объявила результаты топлинного исследования фазы 1 саланэрсена (BIIB115/ION306), антисенсивного олигонуклеотида (ASO), разрабатываемого для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA). Используя тот же механизм действия, что и SPINRAZA (нузинерсен), но призванный добиться большей потенции, salanersen обладает потенциалом для достижения высокой эффективности и позволяет проводить ежегодное дозирование. Проведен промежуточный анализ фазы 1 исследования у участников СМА, ранее лечившихся генной терапией, чтобы сообщить о том, следует ли переносить саланерсен в регистрационные исследования. Оба проверенных уровня дозы, 40 мг и 80 мг, принимаемые раз в год, были в целом хорошо переносимы и привели к значительному замедлению нейродегенерации, о чем свидетельствует снижение нейрофиламента. Исследовательские клинические данные показывают клинически значимые улучшения функционирования и достижения новых этапов Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) за 1 год. Эти данные будут представлены сегодня на Совещании по исследованию и клинической помощи SMA, организованном Cure SMA в Анахайме, штат Калиф.

Из полученных данных, для меня, это нейрофиламент и вехи ВОЗ, которые можно интерпретировать, учитывая, что эти дети ранее проходили генную терапию. Увидеть ребенка, который в возрасте года получил генную терапию, а в пять лет до сих пор не мог сидеть без поддержки, затем получить возможность самостоятельно сидеть всего через 3 месяца после начала саланерсена, это неожиданно», — сказала Валерия А. Сансон, доктор наук, доктор наук , Клинический и научный директор Клинического центра НеМО в Милане, профессор неврологии Миланского университета и главный исследователь по испытанию фазы 1 salanersen. «С учётом ранних данных относительно небольшой когорты, я с нетерпением жду дальнейшего понимания воздействия саланерсен как на ранее лечившихся, так и на не лечившихся людей в предстоящем этапе 3 исследования.

Исследование 1 фазы одноразовой возрастающей дозы было предназначено для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики саланерсена. Испытание состояло из двух частей: Часть А, рандомизированный и плацебо-контролируемый сегмент у здоровых взрослых мужчин-добровольцев и часть В, открытый сегмент у педиатрических участников со СМА, которые ранее получали ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovovec) и имевшие су Промежуточные результаты получены по части В (n=24) у людей, получавших 40 мг или 80 мг саланерсена раз в год. У участников с повышенными базовыми концентрациями световой цепи нейрофиламента (NfL), указывающими на текущую нейродегенерацию, начало саланерсена привело к среднему снижению NfL на 70% в 6 месяцах, которые продолжались в течение 1 года дозирования.

Несмотря на замечательные терапевтические достижения в области СМА за последнее десятилетие, остаются критические неудовлетворенные потребности. Саланерсен представляет собой следующий этап непрерывного стремления Биогена удовлетворить эти потребности», — сказала Стефани Фрадетт, фармацевтический отдел, начальник отдела развития нейромышечных мышц в Биогене. «Мы воодушевлены имеющимися данными и стремимся как можно скорее перевести salanersen на следующий этап развития. Мы глубоко благодарны участникам суда и их семьям, следователям и сотрудникам участка.

Помимо безопасности и НФЛ, были оценены исследовательские клинические данные для подгруппы участников с последующим наблюдением не менее одного года на момент промежуточного анализа (n=8 участников в возрасте от 2 до 12 лет, получивших 40 мг саланерсена). Половина (4/8) из этих участников достигла новых важнейших этапов ВОЗ, которых они ранее не могли достичь самостоятельно или нуждались в помощи, таких как ходьба, ползание, стоя или сидя. Кроме того, эти участники получили клинически значимые улучшения двигательной функции от базового уровня до одного года, включая 3,3 балла (SD 4,46) среднее улучшение по сравнению с базовым уровнем по шкале Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) и улучшение на 5,3 балла (SD 4,75) в пересмотренном модуле верхней

Общие данные фазы 1 исследования показывают, что саланерсен имеет в целом хорошо переносимый профиль безопасности как в дозах 40 мг, так и 80 мг, при этом большинство неблагоприятных явлений (АЭ) в легкой до умеренной степени тяжести. Наиболее распространенными АП были пирексия и инфекция верхних дыхательных путей.

В настоящее время Biogen взаимодействует с мировыми органами здравоохранения в связи с разработкой исследований на этапе 3. Biogen лицензировал глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию саланерсена от Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen был открыт Ionis.

Salanersen от Биоген: новый шаг в лечении СМА

О заболевании: спинальная мышечная атрофия (СМА)

Спинальная мышечная атрофия — это редкое генетическое заболевание, вызванное дефицитом белка SMN из-за повреждения или отсутствия гена SMN1. Это приводит к потере моторных нейронов, прогрессирующему мышечному слабости и атрофии.

Поражает около 1 из 10 000 новорожденных
Может быть летальным у тяжелых форм без лечения
Причиняет инвалидность у подростков и взрослых

О препарате SPINRAZA™

SPINRAZA™ (нусинсен) — первый одобренный препарат для лечения СМА. Он используется более чем в 71 стране и применяется у пациентов всех возрастов.

Это антисмысловой олигонуклеотид (ASO)
Повышает уровень SMN-протеина
Вводится в центральную нервную систему
Более 14 000 пациентов получили лечение этим препаратом

О компании Биоген

Биоген (NASDAQ: BIIB) — одна из старейших биотехнологических компаний мира, основанная в 1978 году. Компания специализируется на инновационных методах лечения нейродегенеративных заболеваний и нейромышечных расстройств.

⚠️ Предупреждение о рисках (Safe Harbor)

Этот материал содержит прогнозные заявления, связанные с будущим развитием препарата salanersen. Реальные результаты могут отличаться вследствие различных факторов, включая неопределённость клинических данных, регуляторные изменения и рыночные риски.