Письмо в адрес сообщества CURE SMA 19 марта 2026 г.
Уважаемое сообщество пациентов со СМА,
В ответ на ваш запрос об обновлениях нашей программы клинической разработки препаратов для лечения СМА, сегодня я сообщаю новость о том, что мы приняли непростое решение не переходить к фазе III разработки эмугробарта (экспериментальное антитело против миостатина, также известное как GYM329) для лечения СМА.
Решение прекратить клиническую разработку эмугробарта при СМА принято после комплексной оценки всей совокупности данных, полученных в Части 1 исследования MANATEE (NCT05115110) — глобального исследования фазы II/III, состоящего из двух частей, оценивающего безопасность и эффективность эмугробарта (GYM329) в комбинации с рисдипламом. К сожалению, эмугробарт не продемонстрировал стабильных улучшений в росте мышечной массы и моторных функциях, на которые мы надеялись, по сравнению с лечением только рисдипламом у людей, живущих со СМА.
Мы понимаем, что эта новость станет разочарованием для сообщества пациентов со СМА. Мы искренне благодарны участникам исследования, их опекунам и исследовательским центрам за вклад в это важное исследование. Также хотим воспользоваться возможностью, чтобы выразить искреннюю благодарность сообществу пациентов со СМА в США за вашу поддержку и постоянные консультации по вопросам клинической разработки эмугробарта при СМА. Ваш экспертный опыт был бесценен на этом пути.
Roche и Genentech по-прежнему привержены делу повышения качества помощи людям, живущим со СМА, и мы планируем опубликовать данные Части 1 исследования MANATEE на предстоящей медицинской конференции, чтобы эти исследования могли также помочь в разработке будущих методов лечения.
Если у вас возникнут вопросы по предоставленной информации, пожалуйста, не стесняйтесь обращаться.
С уважением,
Джина Траслоу
Директор по связям с пациентскими организациями
От имени команды Genentech по работе со СМА
https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2026/03/Emugrobart-Community-Letter_CURE-SMA.pdf
Часто задаваемые вопросы:
Что изучало исследование MANATEE?
- Клиническое исследование MANATEE было разработано как двухэтапное исследование фазы II/III для оценки безопасности, эффективности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики эмугробарта — экспериментального антитела против миостатина — в комбинации с рисдипламом для лечения людей в возрасте от 2 до 25 лет со СМА.
- Часть 1 (фаза II) представляла собой этап подбора дозы у детей со СМА, которые либо могли передвигаться самостоятельно (в возрасте 2–10 лет), либо не могли передвигаться самостоятельно (в возрасте 5–10 лет).
- Часть 2 исследования (ключевая фаза III) ещё не была начата, так как её запуск планировался только после успешного завершения Части 1.
Почему исследование MANATEE было прекращено? Связано ли это с вопросами безопасности?
- Исследование MANATEE прекращается не по причине каких-либо проблем с безопасностью: эмугробарт демонстрировал хорошую переносимость, и не было зафиксировано серьёзных нежелательных явлений, которые привели бы к выходу участников из исследования.
- Клиническое исследование MANATEE прекращается после тщательного анализа результатов Части 1, которые показали, что эмугробарт в комбинации с рисдипламом не обеспечил значимого улучшения моторных функций в группах пациентов, способных и неспособных передвигаться самостоятельно, по сравнению с лечением только рисдипламом.
Что произойдёт с участниками, принимавшими участие в исследовании MANATEE?
- Если вы являетесь опекуном участника исследования MANATEE, мы рекомендуем обратиться к лечащему врачу исследования для получения дополнительной информации и подробных следующих шагов.
- Мы сотрудничаем с врачами-исследователями, чтобы обеспечить плавный и безопасный переход — это будет включать прекращение приёма эмугробарта и проведение контрольных оценок безопасности. Для участников, которым рисдиплам не возмещается в их стране, мы также можем поддержать продолжение доступа к рисдипламу в соответствии с протоколом исследования MANATEE.
- Мы признаём ценный вклад участников исследования в развитие медицинской науки, и хотя это решение не было лёгким, мы обеспечим его реализацию с заботой и ответственностью.
Примечание: Эмугробарт (эмугробарт / GYM329) — это экспериментальный препарат, представляющий собой моноклональное антитело, направленное против миостатина — белка, подавляющего рост мышечной ткани. Исследование изучало его потенциальную пользу в сочетании с уже одобренным препаратом рисдипламом для улучшения мышечной функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).
