Risdiplam доказывает эффективность при СМА

Данные Risdiplam, представленные на конгрессе World Muscle Society, демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией позвоночника.

2 октября были представлены новые данные, демонстрирующие постоянную пользу рисдиплама (RG7916) для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии (SMA). Данные были представлены на 24-м Международном ежегодном конгрессе Мирового общества мышц. Презентации включают данные клинических испытаний FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Программа SMA - это сотрудничество между PTC, Фондом SMA и Roche / Genentech.

Данные первой части клинического исследования FIREFISH показали, что после 16 месяцев лечения 82% (14/17) пациентов с высокими дозами имели оценку CHOP-INTEND ≥40. 86% (18/21) всех детей были без событий после приема рисдиплама в течение 16 месяцев. Ни один ребенок не нуждался в трахеостомии или не достигал постоянной вентиляции. Основная задача FIREFISH Part 1 состояла в том, чтобы оценить профиль безопасности риздиплама у детей и определить дозу для Part 2.

У пациентов в Части 1 клинического испытания SUNFISH лечение рисдипламом приводило к среднему двукратному увеличению уровня белка SMN в крови после четырех недель лечения, которое поддерживалось в течение не менее 12 месяцев. В группе естественного течения СМА пациенты не испытывали каких-либо изменений в уровнях белка SMN за тот же период. Пациенты, получавшие рисдиплам в SUNFISH Part 1, продемонстрировали клинически значимое увеличение общего балла MFM32, включая широкий диапазон возрастов и функционального статуса на исходном уровне по сравнению с естественным анамнезом, независимо от возраста и тяжести заболевания. Солнечная часть 1 посвящена безопасности, переносимости, фармакокинетике, фармакодинамике и исследовательской эффективности у пациентов с СМА 2 или 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет.

Данные 45 пациентов в исследовании JEWELFISH продемонстрировали устойчивое, более чем двукратное увеличение медианного белка SMN по сравнению с исходным уровнем в течение 12 месяцев лечения. Пациенты в исследовании JEWELFISH ранее лечились с помощью nusinersen или других методов лечения.

В августе 2019 года первый пациент был зарегистрирован в исследовании RAINBOWFISH, открытом одноцентровом международном многоцентровом клиническом исследовании, посвященном изучению эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики риздиплама у детей с генетически диагностированной СМА, которые пока не имеют симптомов.

Рисдиплам хорошо переносится на всех уровнях доз и во всех клинических исследованиях. До настоящего времени не было никаких связанных с препаратом данных о безопасности, ведущих к отказу от участия в каком-либо исследовании.

История препарата Рисдиплам

Рисдиплам - это лекарственное средство для перорального применения, которое систематически распространяется и предназначено для повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и по всему организму. Он разработан, чтобы помочь гену SMN2 вырабатывать более функциональный белок SMN, чтобы лучше поддерживать двигательные нейроны и функцию мышц. Roche и Genentech возглавляют клиническую разработку риздиплама в сотрудничестве с Фондом SMA и PTC Therapeutics. Рисдиплам в настоящее время оценивается в трех многоцентровых исследованиях у людей с СМА.

Перевод https://nnd.name

Источник: curesma.org