Данные Risdiplam, представленные на конгрессе World Muscle Society, демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией позвоночника.
2 октября
Данные первой части клинического исследования FIREFISH показали, что после 16 месяцев лечения 82% (14/17) пациентов с высокими дозами имели оценку CHOP-INTEND ≥40. 86% (18/21) всех детей были без событий после приема рисдиплама в течение 16 месяцев. Ни один ребенок не нуждался в трахеостомии или не достигал постоянной вентиляции. Основная задача FIREFISH Part 1 состояла в том, чтобы оценить профиль безопасности риздиплама у детей и определить дозу для Part 2.
У пациентов в Части 1 клинического испытания SUNFISH лечение рисдипламом приводило к среднему двукратному увеличению уровня белка SMN в крови после четырех недель лечения, которое поддерживалось в течение не менее 12 месяцев. В группе естественного течения СМА пациенты не испытывали каких-либо изменений в уровнях белка SMN за тот же период. Пациенты, получавшие рисдиплам в SUNFISH Part 1, продемонстрировали клинически значимое увеличение общего балла MFM32, включая широкий диапазон возрастов и функционального статуса на исходном уровне по сравнению с естественным анамнезом, независимо от возраста и тяжести заболевания. Солнечная часть 1 посвящена безопасности, переносимости, фармакокинетике, фармакодинамике и исследовательской эффективности у пациентов с СМА 2 или 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет.
Данные 45 пациентов в исследовании JEWELFISH продемонстрировали устойчивое, более чем двукратное увеличение медианного белка SMN по сравнению с исходным уровнем в течение 12 месяцев лечения. Пациенты в исследовании JEWELFISH ранее лечились с помощью nusinersen или других методов лечения.
В августе 2019 года первый пациент был зарегистрирован в исследовании RAINBOWFISH, открытом одноцентровом международном многоцентровом клиническом исследовании, посвященном изучению эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики риздиплама у детей с генетически диагностированной СМА, которые пока не имеют симптомов.
Рисдиплам хорошо переносится на всех уровнях доз и во всех клинических исследованиях. До настоящего времени не было никаких связанных с препаратом данных о безопасности, ведущих к отказу от участия в каком-либо исследовании.
История препарата Рисдиплам
Перевод https://nnd.name
Источник: