Планируется фаза 3 исследования апитегромаба для неамбулаторных больных типов 2, 3.
Scholar Rock планирует в ближайшее время начать фазу 3 клинических испытаний апитегромаба , его исследуемого препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов 2-го и 3-го типов, которые не могут ходить.
«Мы ожидаем начала исследования фазы 3 для оценки апитегромаба у пациентов с неамбулаторным типом 2 и типом 3 СМА к концу 2021 года, поскольку мы работаем над достижением нашей цели — сделать апитегромаб потенциальной первой мышечно-направленной терапией для лечения СМА», Юнг Чён, доктор медицины, главный врач Scholar Rock, сообщил в пресс-релизе .
Новое исследование будет основано на положительных основных результатах клинического исследования фазы 2 TOPAZ ( NCT03921528 ), в котором оценивали апитегромаб у детей и молодых людей со СМА 2 и 3 типа , которые являются более поздними формами заболевания.
Дальнейшие подробности исследования фазы 2 были представлены на паре плакатов, представленных на Виртуальном конгрессе Всемирного мышечного общества (WMS) в конце прошлого месяца учеными из Scholar Rock и других организаций. Плакаты были озаглавлены: «Апитегромаб при спинальной мышечной атрофии (SMA): анализ конечных точек множественной эффективности в исследовании TOPAZ » [LPB.10] и « Анализ потенциальных фармакологических эффектов апитегромаба на здоровье и болезни: данные доклинических и клинических исследований». Клинические исследования».
В исследовании TOPAZ, спонсируемом Scholar Rock, приняли участие 58 пациентов в США и Европе. Участников лечили одной из двух доз апитегромаба (либо низкой дозой, 2 мг / кг, либо высокой дозой, 20 мг / кг), вводимой путем инфузии в кровоток каждые четыре недели на срок до одного года. Большинство (83%) получили более высокую дозу, и большинство (81%) также получали Спинразу , первую терапию, одобренную для СМА.
Двигательная функция в основном оценивалась с помощью, расширенной функциональной моторной шкалы Хаммерсмита (HFMSE) и пересмотренной шкалы Хаммерсмита (RHS). Более высокие баллы по этим тестам указывают на улучшение физических способностей.
В целом, 39% участников испытали увеличение оценки RHS как минимум на один балл, а 22% — как минимум на три балла в течение исследования.
В группе из 17 пациентов со СМА 2 типа, которые начали прием Спинраза в возрасте до 5 лет, средние показатели HFSME увеличились на 7,1 балла в ходе исследования среди тех, кто лечился более высокими дозами апитегромаба. У 63% пациентов, получавших более высокие дозы, увеличение HFMSE составило не менее шести пунктов.
Среди 14 пациентов типа 2 и 3 в возрасте от 5 до 21 года, которые не могли ходить, у 64% тех, кто принимал апитегромаб в высоких дозах, наблюдалось улучшение по крайней мере на один пункт в HFMSE в течение курса исследования. Кроме того, у 29% наблюдалось улучшение показателей HFMSE на три пункта.
Другой показатель, который фокусируется на функции руки, пересмотренный модуль для верхних конечностей (RULM), также использовался для оценки участников, не занимающихся амбулаторными упражнениями. Заметные улучшения по этому показателю снова наблюдались у тех, кто получал более высокую дозу исследуемого лекарства.
Анализы также показали, что более значительные улучшения обычно отмечались у пациентов с менее запущенным заболеванием, у которых не было сколиоза или контрактур суставов.
«Эти дополнительные анализы по результатам исследования фазы 2 TOPAZ еще больше усиливают наш энтузиазм по поводу потенциала апитегромаба для улучшения двигательной функции у пациентов с СМА, и предоставляют исследовательскую информацию как в амбулаторных, так и в неамбулаторных популяциях», — сказал Чьюнг.
Апитегромаб работает, блокируя активность миостатина, белка, замедляющего рост мышечной массы. Примечательно, что этот механизм действия отличается от одобренных в настоящее время модифицирующих болезнь терапий для SMA, все из которых направлены на повышение уровня белка SMN.
Апитегромаб безопасно увеличивает двигательные способности при СМА 2, 3 типа. «Апитегромаб может стать первой мышечной терапией, направленной на устранение нарушения двигательной функции у пациентов со СМА», — заключили исследователи.
