На данный момент, основной формой выпуска рисдиплама, одобренной регуляторными органами, является пероральная суспензия. Однако, учитывая потребности пациентов и стремление к улучшению удобства применения, фармацевтические компании продолжают работать над разработкой дополнительных форм, включая таблетки.
На данный момент рисдиплам доступен в двух формах: пероральная суспензия и таблетки. Обе формы уже получили одобрение в ряде стран.
На данный момент, Рисдиплам в форме таблеток уже получил одобрение в ряде стран, включая США и Европейский Союз. Это стало важным шагом в улучшении доступности и удобства лечения для пациентов с СМА.
- FDA (США): В январе 2023 года FDA одобрило таблетки рисдиплама для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте от 2 месяцев и старше. Это одобрение включало различные дозировки, чтобы соответствовать разным возрастным группам и весовым категориям.
- EMA (Европейский Союз): Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также одобрило таблетки рисдиплама вскоре после FDA, что сделало их доступными для пациентов в странах ЕС.
- Другие Регионы: Таблетки рисдиплама были одобрены в других странах, включая Канаду, Австралию и Швейцарию.
Преимущества Таблеток:
- Удобство и гибкость: Таблетки легче дозировать и принимать, что делает их более удобными для пациентов, особенно для тех, кто испытывает трудности с пероральной суспензией.
- Портативность: Таблетки не требуют специальных условий хранения и легко транспортируются.
- Независимость от приема пищи: Препарат можно принимать независимо от приема пищи, что упрощает интеграцию в повседневный режим.
Дозировка и режим приема:
- Дозировка: Таблетки рисдиплама выпускаются в дозировке 5 мг.
- Режим приема: Препарат принимается один раз в день, что способствует соблюдению режима лечения.
С появлением таблеток рисдиплама пациенты с СМА получили более удобный и гибкий вариант лечения. Это важный шаг в обеспечении доступности и эффективности терапии, что может значительно улучшить качество жизни пациентов.
Если вы или ваш близкий человек рассматриваете возможность перехода на таблетки рисдиплама, рекомендуется обсудить это с лечащим врачом, чтобы определить наиболее подходящий вариант лечения и дозировку.
12 февраля 2025 года компания Roche сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило новую форму рисдиплама (Эврисди) в форме выпуска таблеток для лечения людей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Одобрение таблеток рисдиплама было основано на результатах исследования биоэквивалентности, которое показало, что таблетка 5 мг, проглоченная целиком или диспергированная в нехлорированной питьевой воде (например, фильтрованной воде), и оригинальный пероральный раствор рисдиплама сопоставимы. Это означает, что пациенты, принимающие таблетки, могут ожидать той же установленной эффективности и безопасности, что и Эврисди в форме выпуска сироп (пероральный раствор). Рисдиплам в форме таблеток подходит для людей в возрасте от двух лет и старше, вес которых превышает 20 кг.
Рисдиплам (Эврисди) – единственный лекарственный препарат для лечения СМА с пероральной формой приема, одобренный более чем в 100 странах по всему миру. Теперь препарат доступен в двух формах: в привычной форме сиропа, а также в форме таблеток в дозировке 5мг (эквивалент максимальной дозы препарата, использующейся у пациентов старше 2 лет или весом более 20кг).
Рисдиплам в таблетках можно будет либо проглотить целиком или растворить в воде перед приемом.
Одобрение таблеток было основано на результатах исследования биоэквивалентности, которое показало, что таблетка 5 мг, проглоченная целиком или растворенная в нехлорированной питьевой воде (например, фильтрованной воде), и оригинальный пероральный раствор обеспечивают сопоставимое воздействие рисдиплама. Это означает, что пациенты, принимающие таблетки, могут ожидать той же установленной эффективности и безопасности, что и пероральный раствор рисдиплама. Пероральный раствор (сироп) рисдиплама останется доступным для тех, кто принимает другие дозы, и для тех, кто предпочитает пероральный раствор.
Рисдиплам в форме выпуска таблеток можно хранить при комнатной температуре.
Новая форма выпуска в таблетках может обеспечить большую свободу и независимость для людей с СМА благодаря упрощенному приему дозы и условиям хранения.
В настоящее время аналогичную заявку на одобрение применения рисдиплама в форме таблеток рассматривает Европейское медицинское агентство (ЕМА).
В России данная форма в настоящий момент не одобрена, планируется подача регистрационного досье в 2025 году.
Рисдиплам (Эврисди)
Рисдиплам, продаваемый под торговым названием «Эврисди», является пероральным лекарственным средством, предназначенным для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это заболевание вызвано дефицитом белка SMN (survival motor neuron), что приводит к дегенерации моторных нейронов и прогрессирующей мышечной слабости. Рисдиплам был разработан для увеличения производства функционального белка SMN путем модуляции сплайсинга пре-мРНК гена SMN2.
Форма и Состав:
- Форма выпуска: Рисдиплам выпускается в виде таблеток и пероральной суспензии, что делает его удобным для приема, особенно для младенцев и детей, а также для взрослых, которые испытывают трудности с глотанием таблеток.
- Состав: Основным действующим веществом является рисдиплам, который поставляется в виде раствора с определенной концентрацией для точного дозирования.
Дозировка и схема приема:
- Для младенцев и детей весом до 20 кг: Начальная доза составляет 0.2 мг/кг один раз в день.
- Для детей и взрослых весом более 20 кг: Начальная доза составляет 5 мг один раз в день.
- Препарат следует принимать ежедневно в одно и то же время, независимо от приема пищи. Это помогает поддерживать стабильную концентрацию препарата в крови.
Важные аспекты приема:
— Суспензия: Рисдиплам необходимо тщательно встряхивать перед использованием для обеспечения однородности дозировки. Для младенцев и детей суспензию можно смешать с небольшим количеством жидкости или пищи, чтобы облегчить прием.
— Хранение: Препарат следует хранить при комнатной температуре, в защищенном от света месте. Не замораживать.
— Мониторинг: Регулярное медицинское наблюдение необходимо для оценки эффективности лечения и выявления возможных побочных эффектов. Это может включать лабораторные тесты и клинические обследования.
Побочные эффекты: Инфекции верхних дыхательных путей, диарея, лихорадка, сыпь. В некоторых случаях могут наблюдаться аллергические реакции, такие как крапивница или отек лица. При появлении таких симптомов следует немедленно обратиться к врачу.
Рисдиплам в форме таблеток представляет собой значительный прогресс в лечении СМА, предлагая удобный и эффективный способ улучшения моторных функций и качества жизни пациентов. Его пероральная форма делает его доступным и простым в использовании, что особенно важно для пациентов, которые могут испытывать трудности с другими формами введения лекарств.
