Apitegromab – это новое лекарственное антитело, которое помогает мышцам расти сильнее при спинальной мышечной атрофии. Его действие дополняет основные препараты от СМА (такие как Спинраза, Еврисди или генную терапию Золгенсма), которые спасают нервные клетки. Апитегромаб не лечит сам генетический дефект, но блокирует вещество миостатин, которое обычно тормозит рост мышц. В результате мышцы могут становиться больше и сильнее, чем были бы без лечения.
В исследованиях с участием детей и подростков со СМА II и III типов (те, кто умеют сидеть, но не могут ходить или теряли способность ходить), добавление апитегромаба к базовой терапии улучшало моторные навыки. Например, дети, получавшие Спинразу вместе с апитегромабом, за год смогли в среднем сделать на пару новых движений больше (по специальной шкале измерения моторики), чем дети, получавшие только Спинразу biospace.com. У некоторых малышей прогресс был ещё заметнее: они научились тому, чего раньше не умели – например, лучше держать голову, поднимать руки или сидеть без опоры. Важно, что у тех, кто не получал апитегромаб, за то же время прогресса почти не было или было лёгкое ухудшение, потому что СМА – заболевание, при котором с возрастом навыки обычно утрачиваются mdaconference.org. То есть апитегромаб дал прирост сверх того, что давали основные лекарства.
Хорошей новостью стало то, что апитегромаб оказался безопасным и хорошо переносимым. В исследованиях не выявлено серьёзных побочных эффектов, связанных с препаратом neurologylive.com. Чаще всего у пациентов были лёгкие недомогания – головная боль, насморк, небольшая лихорадка – примерно такие же, как бывают у детей со СМА вообще pubmed.ncbi.nlm.nih.gov. Никто из участников не прекратил лечение из-за нежелательных реакций neurologylive.com. Практически все, кто попробовал апитегромаб в ходе исследований, согласились продолжать его на более долгий срок. Это говорит о том, что препарат не доставляет серьёзного дискомфорта.
Следует отметить, что апитегромаб вводится внутривенно (через капельницу) раз в 4 недели. Для детей это не всегда приятно, но в клиниках с этим успешно справлялись. Сейчас компания-производитель добивается одобрения апитегромаба регуляторами (FDA в США и EMA в Европе). Если его утвердят, это будет первый в своём роде препарат, направленный именно на мышцы при СМА biospace.com. Он не заменяет основные генные терапии, а дополняет их. Особенно ожидают апитегромаб родители детей, которые, несмотря на лечение Спинразой или Еврисди, всё ещё сильно ограничены в движениях. Дополнительный прирост силы может помочь таким ребятам лучше держать спину, пользоваться руками и, возможно, повысить независимость в быту.
Важно понимать, что апитегромаб – не чудо-лекарство и не вылечивает СМА полностью. Его эффект умеренный: он даёт несколько баллов прибавки на специальных тестах движений. Однако в контексте СМА даже небольшое улучшение – большой шаг вперёд, ведь ранее подобного эффекта от мышечного лекарства не удавалось получить. Кто, вероятно, больше всего выиграет от нового средства? Скорее всего, маленькие дети с СМА, которые уже получают основную терапию и у которых ещё есть «запас» для развития. Для них апитегромаб может стать тем фактором, который позволит впервые сделать то, что без него было недостижимо (например, начать сидеть или ползать). Подросткам и взрослым препарат тоже может помочь – в первую очередь, замедлить потерю мышечной силы и выносливости, чтобы они дольше сохраняли имеющиеся навыки.
Таким образом, апитегромаб добавляет ещё один инструмент в борьбе со СМА: он непосредственно укрепляет мышцы, работая в паре с теми лекарствами, что защищают нервы. По мере того, как будут собираться данные длительного применения и, возможно, расширятся исследования на младенцев и взрослых, мы узнаем больше о том, как оптимально использовать этот препарат. Но уже сейчас результаты дают надежду, что сочетание SMN-терапии и апитегромаба позволит людям со СМА достигать лучшего качества жизни и большей мобильности, чем раньше. mdaconference.orgneurologylive.com.
Источники: Результаты клинических исследований взяты из публикаций Neurology и Frontiers in Neurology, данных реестра ClinicalTrials.gov, а также пресс-релизов компании Scholar Rock
