Руководитель Novartis: одобрение Itvisma — важный момент для сообщества СМА. Исполнительный директор подразделения Novartis Gene Therapies назвал недавнее одобрение препарата Itvisma (onasemnogene abeparvovec-spki) Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) важным моментом для всего сообщества пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).
«Это знаменательное достижение стало возможным благодаря многолетнему партнёрству с пациентами, их семьями, врачами и научным сообществом, — сказал Марвин Лунд, глава Novartis Gene Therapies. — Одобрение Itvisma открывает новые пути для людей с СМА, особенно для тех, кто по разным причинам не может получить внутривенную генную терапию».
Новый путь доставки — через спинномозговую жидкость
В отличие от Zolgensma — первой генной терапии для СМА, вводимой внутривенно, — Itvisma доставляется непосредственно в цереброспинальную жидкость через интратекальный доступ. Такой метод позволяет обойти гематоэнцефалический барьер и обеспечить эффективную доставку гена SMN1 напрямую в центральную нервную систему при значительно меньших дозах вирусного вектора.
Это особенно важно для старших пациентов, чья масса тела делает внутривенное введение высоких доз вектора AAV9 технически сложным или небезопасным. Кроме того, интратекальный путь позволяет лечить пациентов, у которых уже есть нейтрализующие антитела к AAV9 — в этом случае Zolgensma может быть неэффективен или даже противопоказан.
Клинические данные и охват пациентов
Решение FDA основано на результатах клинических программ STRONG и RAISE, в которых Itvisma продемонстрировал значительное улучшение моторных функций у пациентов всех возрастных групп — от младенцев до взрослых с подтверждённой СМА.
У детей младшего возраста терапия позволила достичь ключевых моторных вех: удержание сидячего положения без поддержки, стояние с опорой и даже первые шаги. У подростков и взрослых отмечалось улучшение контроля положения головы, способности к самообслуживанию, а также стабилизация дыхательной функции — одного из самых уязвимых аспектов при прогрессировании СМА.
Не только лечение — а возможность жить полной жизнью
Марвин Лунд подчеркнул, что философия Novartis выходит за рамки чисто медицинских показателей. «Для нас важно, чтобы пациенты могли не просто выжить, а действительно жить: ходить в школу, получать образование, работать, строить отношения и реализовывать себя в жизни. Itvisma — это ещё один шаг к тому будущему, где СМА перестаёт быть приговором».
Компания продолжает инвестировать в долгосрочное наблюдение за пациентами через глобальный регистр SMArtCARE. Этот проект позволяет отслеживать влияние терапии на качество жизни, функциональность и общее состояние здоровья в течение многих лет.
Комплексная поддержка от момента диагностики до введения терапии
Novartis Gene Therapies запустила программу OneGene OneTeam, которая обеспечивает пациентам и их семьям всестороннюю поддержку на всех этапах — от подтверждения диагноза до координации сложной логистики введения препарата.
Программа включает помощь в работе со страховыми компаниями, организацию транспортировки препарата, подбор специализированных медицинских центров, обучение семей уходу за пациентом и даже психологическую поддержку. «Мы понимаем, что генная терапия — это не только медицинское, но и эмоциональное, организационное и финансовое испытание. Наша задача — сделать этот путь максимально предсказуемым и безопасным», — добавил Лунд.
С появлением Itvisma у врачей теперь есть два варианта генной терапии, которые можно выбирать в зависимости от возраста пациента, его иммунного статуса, клинической картины и логистических возможностей. Это расширяет окно терапевтической возможности и приближает нас к персонализированному подходу в лечении СМА.
Примечание редакции nnd.name: Itvisma (onasemnogene abeparvovec-spki) — генная терапия на основе вектора AAV9, доставляемая интратекально. Одобрена FDA в декабре 2025 года для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией любого возраста и генотипа. Zolgensma — внутривенная генная терапия того же типа, одобренная ранее для детей младшего возраста. Источник: SMA News Today | Перевод и адаптация для nnd.name
