BioPharma Dive о препарате Isemblyd (апитегромаб), разработанном компанией Scholar Rock для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). FDA одобрило препарат Scholar Rock для лечения спинальной мышечной атрофии.
Isembyld — первый препарат, воздействующий непосредственно на мышцы при СМА. В клинических исследованиях он помог улучшить двигательную функцию у людей, уже получавших стандартную терапию.
Новый препарат для людей со СМА
11 сентября 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компании Scholar Rock для лечения спинальной мышечной атрофии. Препарат называется апитегромаб (apitegromab) и будет продаваться под торговым названием Isembyld.
FDA разрешило применять его в сочетании с уже существующими таргетными препаратами для лечения взрослых пациентов со СМА, а также детей в возрасте от 2 лет. По словам руководителей компании, ориентировочная годовая стоимость лечения типичного пациента составит около 310 000 долларов. Фактические расходы будут зависеть от массы тела пациента и условий страхового покрытия. Одобрение Isembyld вновь меняет подходы к лечению потенциально смертельного заболевания, для которого ещё десять лет назад не существовало одобренных препаратов.
Как изменилось лечение СМА
Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость. При наиболее тяжёлой форме, которая обычно проявляется у младенцев, заболевание может приводить к смерти. По данным SMA Foundation, в США СМА может затрагивать от 10 000 до 25 000 детей и взрослых.
До 2016 года не существовало лечения, способного изменить течение заболевания. Медицинская помощь в основном была направлена на поддержание жизненно важных функций и облегчение симптомов.
Затем FDA одобрило три препарата, изменивших перспективы людей со СМА:
- Спинраза (nusinersen) — препарат компании Biogen, воздействующий на механизм образования функционального белка SMN.
- Золгенсма (onasemnogene abeparvovec) — однократная генная терапия компании Novartis.
- Эврисди (risdiplam) — пероральный препарат компании Roche.
Эти методы лечения позволили многим детям жить дольше, развиваться и избегать искусственной вентиляции лёгких, которая прежде могла стать необходимой при тяжёлых формах СМА.
Однако результаты в отношении двигательных функций у пациентов различаются. У некоторых людей, несмотря на лечение, со временем продолжается снижение двигательных возможностей.
Именно поэтому исследователи искали подход, который мог бы дополнительно улучшать мышечную функцию. (BioPharma Dive)
Как работает апитегромаб?
Апитегромаб отличается от существующих препаратов для СМА механизмом действия.
Он блокирует миостатин — белок, который ограничивает рост и развитие мышечной ткани.
В отличие от Спинразы, Эврисди и Золгенсмы, которые направлены на восстановление или поддержание производства белка SMN, апитегромаб воздействует на мышцы, помогая раскрыть их потенциал роста и функционирования.
В клинических исследованиях препарат применяли одновременно со стандартной терапией СМА. Результаты показали, что у участников, получавших апитегромаб, двигательная функция улучшалась значительнее, чем у пациентов, получавших только стандартное лечение.
Именно поэтому Scholar Rock называет Isembyld первым препаратом для СМА, воздействующим непосредственно на мышцы.
Почему препарат стал важным событием для Scholar Rock?
Положительные результаты исследований, опубликованные в конце 2024 года, привели к резкому росту стоимости акций компании.
До этого акции Scholar Rock в течение нескольких лет торговались примерно по 10 долларов.
После получения обнадёживающих результатов компания изменила руководство, сформировала коммерческую команду и начала подготовку к выводу препарата на рынок.
По оценкам аналитиков Leerink Partners, пиковые годовые продажи Isembyld могут достигнуть примерно 2 миллиардов долларов.
Почему одобрение задержалось?
Путь препарата к одобрению оказался непростым.
В сентябре 2025 года FDA отказало в одобрении Isembyld из-за проблем, выявленных на производственном предприятии, которое выполняло операции по наполнению и окончательной упаковке препарата.
В течение следующего года Scholar Rock пришлось разрабатывать альтернативный производственный план.
В августе 2026 года компания исключила проблемное предприятие из своей заявки и добавила другую производственную площадку, соответствующую требованиям FDA.
Изменения также потребовали повторной подачи заявки в Европе.
В итоге компания получила первое одобрение своего препарата. (BioPharma Dive)
Что говорят представители сообщества СМА?
В Scholar Rock назвали одобрение Isembyld «терапевтическим прорывом».
Кеннет Хобби, президент организации Cure SMA, отметил, что препарат открывает доступ к лечению для широкой группы людей со спинальной мышечной атрофией.
«Улучшение двигательной функции — это важнейшая неудовлетворённая медицинская потребность, которую необходимо решать без промедления».
— Кеннет Хобби, Cure SMA.
Побочные эффекты и предупреждения
В инструкции по применению препарата содержится предупреждение о возможном повышении риска переломов костей.
По словам аналитика Leerink Partners Басмы Радван, это предупреждение оказалось неожиданным, поскольку переломы ранее не были заявлены в качестве выявленного риска.
При этом, согласно её оценке, переломы не приводили к прекращению лечения участниками исследований и наблюдались у пациентов с уже существовавшими факторами риска.
Среди других побочных эффектов, связанных с лечением, отмечались:
- инфекции верхних дыхательных путей;
- рвота;
- вирусные инфекции;
- головная боль.
Компания также получила ваучер на приоритетное рассмотрение, который может ускорять оценку лекарственных препаратов FDA и продаваться за суммы в сотни миллионов долларов.
Что это означает для людей со СМА?
Одобрение апитегромаба — важное событие, поскольку оно расширяет возможности лечения СМА.
Главная особенность препарата заключается в том, что он не заменяет существующую терапию, а предназначен для применения вместе с ней.
Это принципиально важно: апитегромаб не является заменой Спинразе, Эврисди или генной терапии. Его задача — дополнительно воздействовать на мышечную функцию. При этом необходимо понимать, что улучшение двигательных показателей в клинических исследованиях не означает гарантированного восстановления утраченных функций у каждого пациента. Доступность препарата, возрастные ограничения, стоимость и возможность его назначения зависят от страны и конкретных медицинских обстоятельств.
Для людей со СМА появление нового терапевтического подхода — это ещё один шаг к тому, чтобы лечение помогало не только продлевать жизнь, но и сохранять и улучшать её качество.
Автор: Бен Фидлер. Опубликовано 14 сентября 2026 года.
Источник: BioPharma Dive — Scholar Rock SMA drug approved by FDA. (BioPharma Dive)
