Мы очень рады поделиться долгожданными новостями: правительство Шотландии сделает Spinraza доступным для всех людей со спинальной мышечной атрофией в Шотландии.
Консорциум шотландских лекарственных средств принял решение предоставить Spinraza наименование препарата Ultra Orphan Drug, решение, которое прокладывает путь для регулярного предложения препарата в шотландской NHS.
Начиная уже в апреле, каждый, кто имеет SMA и имеет право на доступ к шотландской системе здравоохранения, сможет получать инъекции Spinraza, тем самым начав процесс обращения вспять последствий заболевания.
Мы благодарны за всех тех, чьи неустанные усилия привели к этому решению. Ниже мы поделились заявлением Biogen, фармацевтической компании Spinraza, подготовленной по нашей просьбе.
Заявление биогена сообществу SMA относительно ультра-сиротского обозначения Spinraza тм (nusinersen) в Шотландии
Консорциум шотландских лекарственных средств (SMC) предоставил nusinersen ультра-сиротское обозначение, позволяющее проводить анализ лекарственного средства при спинальной мышечной атрофии (SMA) типов 2 и 3 (позднее) с помощью своего нового процесса ультра-сиротской оценки. Nusinersen был доступен для пациентов с СМА типа 1 (детское начало) в Шотландии с мая 2018 года, однако пациенты с более поздним началом в настоящее время не имеют обычного доступа через NHS.
Новый процесс SMC, который больше подходит для nusinersen, чем предыдущий маршрут обзора, был запущен в октябре 2018 года и обеспечивает большую гибкость в оценке лекарств от тяжелых, очень редких заболеваний, для которых существует высокий уровень неудовлетворенных потребностей. Решение SMC соответствует рекомендациям, представленным правительству Шотландии в 2016 году после пересмотра системы, чтобы обеспечить большую степень гибкости при оценке ультра-бесхозных лекарств. Это означает, что ультра-бесхозные лекарства, такие как нусинерсен, могут быть доступны в ГСЗ в Шотландии, по крайней мере, в течение трех лет, пока собираются дополнительные данные об эффективности, прежде чем будет принято окончательное решение о регулярной доступности.
Biogen чрезвычайно воодушевлен сотрудничеством и гибкостью, продемонстрированными на протяжении всего процесса оценки в Шотландии — SMC потребовалось всего четыре месяца, чтобы рассмотреть доказательства и принять решение о доступе для пациентов типа 1. Обзор nusinersen с помощью этого нового процесса представляет увеличенную возможность для пациентов SMA в Шотландии за пределами типа 1, которые остро нуждаются в доступе к лекарству.
Что происходит сейчас?
Biogen приветствует возможность сотрудничать с SMC, чтобы формализовать механизмы сбора и возмещения данных. Ожидается, что при условии успешного завершения nusinersen будет регулярно доступен для типов 1, 2 и 3 с апреля 2019 года. В период с настоящего момента по апрель 2019 года Biogen продолжит работать со всеми заинтересованными сторонами в Шотландии для завершения сбора данных, необходимых для оказания помощи. SMC будущая оценка стоимости nusinersen.
Каков текущий статус в остальной части Великобритании?
Оценки nusinersen продолжают проводиться в Англии, Уэльсе и Северной Ирландии, а решения ожидаются в начале 2019 года. Biogen тесно сотрудничает с соответствующими органами власти, чтобы ускорить сроки, когда это возможно, чтобы сделать лечение доступным для пациентов настолько быстро, насколько это возможно, и обеспечить равенство доступ к 24 странам в Европе (и многим другим по всему миру) уже делает доступным nusinersen.
https://nnd.name
