Новый препарат NMD670: исследование SYNAPSE-SMA для взрослых с СМА типа 3.
Компания NMD Pharma проводит клиническое исследование фазы 2 нового перорального препарата NMD670 для лечения взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 3, которые сохраняют способность передвигаться самостоятельно.
🔑 Главное об исследовании
- Цель: оценить безопасность и эффективность NMD670 — препарата, направленного на улучшение передачи сигнала в нервно-мышечном синапсе за счёт модуляции хлоридного канала ClC-1.
- Дизайн: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с перекрёстным дизайном.
- Продолжительность приёма препарата: 21 день в каждом периоде.
- Основной показатель: изменение дистанции в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT).
- Статус: 🟢 идёт набор участников (обновлено: февраль 2026 г.).
👥 Кто может участвовать?
Критерии включения:
- Диагноз СМА типа 3, подтверждённый генетически;
- Возраст 18–75 лет;
- Способность пройти ≥50 метров без вспомогательных средств;
- 3–5 копий гена SMN2;
- ИМТ 19–35 кг/м².
Исключаются пациенты с фиксированными деформациями, ограничивающими движение, или другими значимыми заболеваниями, влияющими на оценку результатов.
🌍 Где проводится?
Исследование открыто в 31 центре в 8 странах: США, Бельгия, Канада, Дания, Германия, Италия, Нидерланды, Испания.
Некоторые центры временно не набирают участников — актуальную информацию уточняйте по контактам ниже.
📬 Как связаться?
Контакт от спонсора:
📧 contact@nmdpharma.com
🌐 NMD Pharma A/S
Для участия необходимо обратиться напрямую в интересующий исследовательский центр или проконсультироваться с лечащим врачом.
ℹ️ Важно
- Это исследование не оценивает генную терапию или препараты, влияющие на ген SMN1/SMN2. NMD670 — симптоматическое лечение, направленное на улучшение функции нервно-мышечного синапса.
- Участие возможно только при соответствии всем критериям и после подписания информированного согласия.
- Перед принятием решения об участии обязательно обсудите потенциальные риски и преимущества с вашим неврологом.
🔗 Оригинал исследования на ClinicalTrials.gov:
NCT05794139 — Safety and Efficacy of NMD670 in Ambulatory Adults With Type 3 Spinal Muscular Atrophy (SYNAPSE-SMA)
Информация актуальна на февраль 2026 г. и предназначена только для ознакомления. Не является медицинской рекомендацией.
