Пайплайн при спинальной мышечной атрофии выглядит многообещающе: 18+ фармацевтических компаний активно работают над терапией. Компания DelveInsight представила отчёт под названием «Spinal Muscular Atrophy Pipeline Insight, 2025», в котором описаны перспективные разработки в области лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Отчёт охватывает данные о 18+ компаниях и более чем 20 препаратах, находящихся на разных стадиях разработки. Также представлены профили препаратов, анализ терапевтических направлений, пути введения, типы молекул и обзор неактивных проектов.
Ключевые выводы из отчёта по пайплайну СМА
- GeneCradle Inc. (июль 2025): начало клинического исследования по оценке безопасности и эффективности генной терапии GC101 у пациентов с СМА типа 3. Введение — внутриартериальное. Срок наблюдения — 52 недели + 5 лет долгосрочного наблюдения.
- Novartis Pharmaceuticals (июль 2025): завершение фазы III клинических испытаний препарата OAV101B у детей 2–5 лет с СМА, способных сидеть, но не ходить. Доза: 1,2×10¹⁴ векторных геномов.
- По данным DelveInsight, над разработкой 20+ препаратов работает 18+ ключевых фармацевтических компаний.
Ведущие компании, разрабатывающие препараты при СМА
- Ionis Pharmaceuticals
- Scholar Rock
- Biogen
- Astellas Pharma
- Alcyone Therapeutics
- AndroScience Corporation
- Hanugen Therapeutics
- Voyager Therapeutics
- Hoffmann-La Roche
- Catalyst Pharmaceuticals
- NMD Pharma
- Biohaven Pharmaceuticals
- CANbridge Pharmaceuticals Inc.
- Aurimed Pharma
- Exicure
- Amylon Therapeutics
- Amniotics
Перспективные препараты при СМА
- OAV101
- Risdiplam
- Nusinersen
- Amifampridin фосфат
- Vesemnogene lantuparvovec
- Olesoxim
- NMD670
Профили перспективных препаратов
Apitegromab — Scholar Rock
Apitegromab — селективный ингибитор активации миостатина, который может улучшить двигательные функции у пациентов с СМА.
Статус:
- Fast Track (FDA)
- Orphan Drug (FDA/EMA)
- Rare Pediatric Disease (FDA)
- PRIME (EMA)
Фаза разработки: III
ACTX-401 — Alcyone Therapeutics
ACTX-401 — генная терапия на основе AAV9, предназначенная для лечения редких форм СМА, таких как SMARD1 и CMT2S, вызванных мутациями в гене IGHMBP2.
Фаза разработки: I/II
Классификация препаратов
По пути введения
- Пероральный
- Парентеральный
- Внутривенный
- Подкожный
- Топический
По типу молекул
- Моноклональные антитела
- Пептиды
- Полимеры
- Малые молекулы
- Генная терапия
Структура отчёта DelveInsight
- Введение
- Исполнительное резюме
- Обзор СМА
- Пайплайн терапий
- Терапевтическая оценка
- Перспективы DelveInsight
- Препараты поздней стадии (фаза III)
- Препараты средней стадии (фаза II)
- Препараты ранней стадии (фаза I/II)
- Неактивные препараты
- Нерешённые проблемы при СМА
- Драйверы и барьеры рынка
- Приложения
О компании DelveInsight
DelveInsight — аналитическая компания, специализирующаяся на исследованиях в сфере здравоохранения. Предоставляет клиентам данные и аналитику для принятия обоснованных бизнес-решений в фармацевтической и биотехнологической отраслях.
Контакты:
- Компания: DelveInsight Business Research LLP
- Контактное лицо: Яш Бхардвардж
- Email: Send Email
- Телефон: +1 (965) 021-3330
- Адрес: 304 S. Jones Blvd #2432, Лас-Вегас, NV, США
- Веб-сайт: https://www.delveinsight.com/report-store/spinal-muscular-atrophy-sma-pipeline-insight
Этот материал содержит синдицированное содержание. Мы не проверяли, не одобряли и не поддерживали содержание, и можем получать вознаграждение за размещение материала на этом сайте.
Источник: ABNewswire
